Меню
Набор скоро начнётся NCT07750990

An Extension Study of S-606001 in Participants With Late-onset Pompe Disease (LOPD)

Фаза II С лечением Pompe Disease

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: S-606001, ERT.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Pompe Disease. Базовые параметры: от 18 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Phase 2, Open-label, Multicenter, Extension Study to Investigate the Long-term Safety and Efficacy of S-606001 in Patients With Late-onset Pompe Disease

Обзор

The primary purpose of this study is to evaluate the long-term safety and tolerability profile of S-606001 in participants with LOPD. Participants who completed other S-606001 studies (for example, NCT07123155), including participants in a S-606001 study whose allocated arm was terminated by the sponsor and who are willing to participate in this study, will be enrolled globally.

Вмешательства

  • Препарат S-606001
    S-606001 will be administered orally.
  • Препарат ERT
    ERT will be administered as an intravenous infusion.

Первичные конечные точки

  • Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events [Срок оценки: Baseline through Week 96]
Вторичные конечные точки (10)
  • Change from Baseline in Percent Forced Vital Capacity (%FVC) [Срок оценки: Baseline, Week 96]
  • Change from Baseline in 6-minute Walk Test (6MWT) [Срок оценки: Baseline, Week 96]
  • Change from Baseline in Gait, Stair, Gower's Maneuver, and Chair (GSGC) Score [Срок оценки: Baseline, Week 96]
  • Change from Baseline in Daily Living Activity Levels as Assessed by the Investigator [Срок оценки: Baseline, Week 96]
  • Change from Baseline in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Fatigue Short Form 8a (PROMIS Fatigue-8a) [Срок оценки: Baseline, Week 96]
  • Change from Baseline in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Item Bank v2.0 - Physical Function - Short Form 20a (PROMIS-Item Bank-PF-20a) [Срок оценки: Baseline, Week 96]
  • Change from Baseline in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Dyspnea Characteristics (PROMIS-Dyspnea) [Срок оценки: Baseline, Week 96]
  • Change from Baseline in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System v2.0 Pain Intensity 3a (PROMIS v2.0 Pain) [Срок оценки: Baseline, Week 96]
  • Change from Baseline in 36-item Short Form Health Survey (SF-36) [Срок оценки: Baseline, Week 96]
  • Change from Baseline in Patient Global Impression of Severity (PGI-S) [Срок оценки: Baseline, Week 96]

Критерии участия

Критерии включения

  • Participant must be ≥40 kilograms of body weight at the time of signing the informed consent
  • Participants who previously completed a S-606001 Pompe treatment study, including participants whose assigned treatment arm was terminated by the sponsor

Критерии исключения

  • Has a medical condition or any other extenuating circumstance that may, in the opinion of the investigator or medical monitor, pose an undue safety risk to the participant or may compromise his/her ability to comply with or adversely impact protocol requirements
  • Current enrollment in any other clinical study involving an investigational intervention or any other type of medical research
  • Participant, if female, is pregnant or breastfeeding at visit 1
  • Participant, whether male or female, is planning to conceive a child during the study

Note: Other protocol-specified inclusion and exclusion criteria may apply.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Одна группа
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.

Идентификаторы

NCT: NCT07750990 · 2507N1223 · 2026-525915-15

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗