Меню
Набор скоро начнётся NCT07750678

Safety and Efficacy Study of GEB-101 Injection in Subjects With TGFBI-related Corneal Dystrophy

Фаза I / Фаза II С лечением Hereditary Corneal Dystrophy Corneal Abnormality Corneal Dystrophies Corneal Dystrophies, Hereditary

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: GEB-101 Injection.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Hereditary Corneal Dystrophy, Corneal Abnormality, Corneal Dystrophies, Corneal Dystrophies, Hereditary. Базовые параметры: 18 лет — 70 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США, Китай
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Multicenter, Phase I/II, Clinical Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Efficacy of Intrastromal Injection of Genome-editing GEB-101 in Participants With TGFBI-related Corneal Dystrophy

Обзор

The goal of this clinical trial is to evaluate the safety and efficacy of GEB-101 injection in subjects with TGFBI-related Corneal Dystrophy

Подробное описание

This is a Phase 1/2 seamless, adaptive, multi-center, sequential study evaluates the safety and efficacy of GEB-101 in adult participants with TGFBI-related corneal dystrophy.

The Phase 1 part is a single-arm, open-label, dose-escalation study with three planned cohorts , followed by 2 expansion cohorts at the recommended Phase 2 dose.

The Phase 2 transitions to a randomized, double-blind, vehicle-controlled, self-controlled design.

After completing the primary 1-year follow-up, a long-term follow-up will be proposed to all the participants who received GEB-101 treatment, with close in site follow-up conducted from Year 2 to Year 5, followed by telephone or questionnaire-based follow-up until Year 15.

Вмешательства

  • Генная терапия GEB-101 Injection
    Single intrastromal injection

Первичные конечные точки

  • Incidence of DLTs [Срок оценки: 30 Days]
  • Incidence of AEs [Срок оценки: 360 Days]
  • Incidence of SAEs [Срок оценки: 360 Days]
Вторичные конечные точки (3)
  • Change in BCVA from baseline over time [Срок оценки: 360 Days]
  • Change in corneal haze level from baseline over time [Срок оценки: 360 Days]
  • Time to recurrence of disease [Срок оценки: 360 Days]

Критерии участия

Критерии включения

  • Males or females, age 18-70 years (inclusive).
  • TGFBI gene mutation confirmed.
  • Patients with corneal dystrophy who are symptomatic.
  • Willing and able to give signed informed consent and follow study instructions.

Критерии исключения

  • In either eye: Have any active infection, glaucoma, corneal disease, or other ocular conditions that may affect the assessment of efficacy or safety.
  • In the study eye: Have a history of specific intraocular or corneal surgery, or the presence of active intraocular inflammation or vitreous hemorrhage.
  • Patient with other corneal disorders that may hinder therapeutic surgery or interfere with the interpretation of study results.
  • Prior gene therapy administration in either eye.
  • Active infection occurring or suspected within 4 weeks prior to the investigational product, requiring systemic anti-infective therapy.
  • Subjects with a history of major cardiovascular events within 6 months, the presence of any clinically significant condition, a diagnosis of malignancy within 5 years (with specified exceptions), or active infection with HIV, syphilis, hepatitis C, or hepatitis B.
  • Female subjects who are pregnant, breastfeeding, or planning to become pregnant during the study period.
  • Disease, condition, or disorder that in the judgement of Investigator could confound study assessments or limit compliance to study protocol.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Нерандомизированное
Модель
Последовательный дизайн
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 1 центр
  • University of California, Los Angeles (UCLA) — Los Angeles
Китай · 1 центр
  • Fudan University Eye & ENT Hospital — Шанхай

Идентификаторы

NCT: NCT07750678 · GEB-101-101

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗