Меню
Набор скоро начнётся NCT07746089

A Study to Assess Efficacy and Safety of Adimanebart in Adult and Pediatric Participants With DOK7-,MUSK-, AGRN-, or LRP4- Congenital Myasthenic Syndromes (CMS)

Фаза III С лечением Congenital Myasthenic Syndrome CMS

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: Adimanebart IV, Placebo IV.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Congenital Myasthenic Syndrome, CMS. Базовые параметры: от 12 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-Blinded, Placebo-Controlled Study With an Open-Label Extension to Evaluate the Efficacy and Safety of Intravenous Adimanebart in Adult and Pediatric Participants With DOK7-,MUSK-, AGRN-, or LRP4-CMS

Обзор

The purpose of this study is to assess efficacy and safety of adimanebart in participants at least 12 years of age with DOK7-, MUSK-, AGRN-, or LRP4- Congenital Myasthenic Syndromes (CMS). The study aims to determine whether adimanebart is safe and can help people with CMS feel better and perform daily activities more easily. The study includes a double-blinded treatment period (DBTP) and an Open- label extension period (OLE). In the DBTP, all participants will be randomized in a 1:1 ratio to adimanebart or placebo. Participants who complete the DBTP will continue to the OLE. Additionally, participants who complete part of the active-treatment period of ARGX-119-2302 study are eligible to enroll in the OLE of this study. In the OLE, all participants will receive open-label adimanebart. After final IMP dose, the participants will enter a follow-up period and their health will be monitored. The total duration of the study is up to approximately 152 weeks (2 years and 11 months). More information can be found here: clinicaltrials.argenx.com/Comets

Вмешательства

  • Биопрепарат Adimanebart IV
    Intravenous infusion of Adimanebart
  • Другое Placebo IV
    Intravenous infusion of Placebo

Первичные конечные точки

  • Change from baseline at week 24 in 6MWT distance [Срок оценки: Up to 24 weeks]
  • Incidence of AEs and SAEs [Срок оценки: up to 104 weeks]
Вторичные конечные точки (12)
  • Change from baseline in 6MWT distance over time [Срок оценки: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)]
  • Change from baseline in PROMIS PF-10b T-score over time [Срок оценки: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)]
  • Change from baseline in QMG key component composite score over time [Срок оценки: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)]
  • Change from baseline in 6MWT cadence over time [Срок оценки: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)]
  • Change from baseline in the QMG key component raw values and scores over time [Срок оценки: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)]
  • Change from baseline in PROMIS PF-WMA-SF T-score over time [Срок оценки: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)]
  • Change from baseline in Neuro-QoL Short Form-Fatigue T-score over time [Срок оценки: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)]
  • Change from baseline in FVC over time [Срок оценки: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)]
  • Change from baseline in the Actigraphy measures over time [Срок оценки: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)]
  • Change from baseline in PGI-C over time [Срок оценки: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)]
  • Change from baseline in PGI-S over time [Срок оценки: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)]
  • Change from baseline in CGI-C over time [Срок оценки: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)]

Критерии участия

Критерии включения

DBTP:

  • At least 12 years of age.
  • Has a diagnosis of DOK7-, MUSK-, AGRN-, or LRP4-CMS with documented mutations.
  • Participants taking oral beta agonists (eg, albuterol, salbutamol, ephedrine) or other CMS medication must have been receiving the medication for at least 6 months and agree to remain on a same stable dosing regimen of the same medication unless directed to change their CMS medication(s) by their treating physician.

OLE:

  • Completed part of the active-treatment period of ARGX-119-2302.

Критерии исключения

DBTP:

  • Known medical condition that would interfere with an accurate assessment of CMS, confound the results of the study, or put the patient at undue risk, as assessed by the investigator.

OLE:

  • Investigational study drug discontinuation in ARGX-119-2302.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Рандомизированное
Модель
Параллельные группы
Маскирование
Четверное слепое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.

Идентификаторы

NCT: NCT07746089 · ARGX-119-17-CMS-3001 · 2025-524460-37-00

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗