Меню
Идёт набор NCT07745218

Preclinical Assessment of an Engineered HMGB1 Protein as a Novel Companion Therapy for Muscular Dystrophies

— Наблюдательное LAMA2-MD (Merosin Deficient Congenital Muscular Dystrophy, MDC1A)

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: LAMA2-MD (Merosin Deficient Congenital Muscular Dystrophy, MDC1A). Базовые параметры: Без ограничений · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Италия
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Обзор

This is a monocentric, no-profit, retrospective and prospective observational cohort study conducted at IRCCS Ospedale San Raffaele. The study does not entail any additional procedures or interventions for participants. Biological samples (including blood/serum and muscle biopsies) are obtained for a previously approved study (LAMA2\_GUP24002) and collected under the existing BancaINSpe informed consent. For the present study, analyses will be performed on biospecimens already stored or that will be stored at BancaINSpe, using portions of material already collected for the LAMA2\_GUP24002 protocol.

Первичные конечные точки

  • HMGB1 concentration [Срок оценки: 36 MONTHS]

Критерии участия

Критерии включения

  • Patients affected by LAMA2-related muscular dystrophy (LAMA2-RD) actively enrolled in the LAMA2\_GUP24002 study.
  • Patients who have ALREADY SIGNED the informed consent for participation in the LAMA2\_GUP24002 study, including the separate biobank-specific consent (INSPE BIOBANK CONSENT), with consent provided directly by adult patients or, in the case of minors, by their parents or legal guardians.

Критерии исключения

An individual who meets any of the following criteria will be excluded from participation in this study:

  • Withdrawal of informed consent (to the LAMA2\_GUP24002 study or to biobanking) prior to laboratory analysis.
  • Insufficient or degraded biological material (e.g., depleted aliquots; volumes below assay requirements; biopsy not representative of LAMA2-RD muscle).
  • Re-classification of diagnosis as a non-LAMA2-RD condition after the original enrolment in the LAMA2\_GUP24002 study.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Когортное

Центры проведения

Италия · 1 центр
  • Irccs Ospedale San Raffaele — Milan

Идентификаторы

NCT: NCT07745218 · RF-2024-12379097

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗