Меню
Набор скоро начнётся NCT07743671

A Trial to Assess the Efficacy and Safety of Engasertib in Participants With Moderate to Severe Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia (HHT)

Фаза III С лечением Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: Engasertib, Placebo.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia. Базовые параметры: от 18 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-Controlled Study to Assess the Efficacy and Safety of Engasertib in Subjects With Moderate to Severe Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia (HHT)

Обзор

The primary objective of this trial is to assess the efficacy of engasertib 40 mg once daily (QD) in reducing the frequency of epistaxis compared to placebo QD during 28 weeks of double-blind treatment in participants with moderate to severe HHT.

Вмешательства

  • Препарат Engasertib
    Engasertib will be administered as oral capsules.
  • Препарат Placebo
    Placebo will be administered as oral capsules.

Первичные конечные точки

  • Total Number of Epistaxis Events Through Week 28 [Срок оценки: Day 1 through Week 28]
Вторичные конечные точки (7)
  • Absolute Change from Baseline in Total Duration of Epistaxis at Week 28 [Срок оценки: Baseline and Week 28]
  • Absolute Change from Baseline in Epistaxis Severity Score (ESS) at Week 28 [Срок оценки: Baseline and Week 28]
  • Absolute Change from Baseline in the Nasal Outcome Score for Epistaxis in HHT (NOSE HHT) Score at Week 28 [Срок оценки: Baseline and Week 28]
  • Absolute Change in Red Blood Cell (RBC) Unit Equivalents (RUEs) Received at Week 28 [Срок оценки: Baseline and Week 28]
  • Patient Global Impression of Change (PGIC) Nosebleeds Sub-score at Week 28 [Срок оценки: Week 28]
  • HHT-specific Quality of Life (HHT-QoL) Score at Week 28 [Срок оценки: Week 28]
  • Absolute Change from Baseline in the Intensity-adjusted Duration of Epistaxis per Month at Week 28 [Срок оценки: Baseline and Week 28]

Критерии участия

Критерии включения

  • Participants are ≥18 years of age at the Screening Visit.
  • Participants have a definite diagnosis of HHT by the Curaçao criteria, defined as spontaneous and recurrent epistaxis and having at least 2 of the following criteria:
  • Multiple telangiectases at characteristic sites: lips, oral cavity, fingers, or nose;
  • Visceral lesions: gastrointestinal telangiectasia and/or pulmonary, hepatic, cerebral, or spinal arteriovenous malformations (AVMs); or
  • A first degree relative with HHT according to these criteria.
  • Participants must have an ESS >4 at screening, and, in the judgement of the Investigator, participants are expected to have regular epistaxis that typically lasts for several minutes. This criterion is assessed at screening only and does not require reconfirmation prior to randomization on Day 1.
  • Participants have anemia OR in the prior 6 months have received a parenteral infusion of at least 250 mg of iron OR in the prior 6 months have received a red cell or whole blood transfusion.

Критерии исключения

  • History or current diagnosis of clinically significant electrocardiogram (ECG) abnormalities.
  • History of significant or uncontrolled skin disorders per Investigator's judgement.
  • Local ablative (eg, cauterization) or surgical procedures on nasal telangiectases <6 weeks before the Screening Visit.
  • Use of drugs with anti-angiogenic properties, including, but not limited to, bevacizumab, pazopanib, thalidomide, lenalidomide, pomalidomide, tacrolimus, sirolimus, or selective estrogen response modulators (tamoxifen, raloxifene, or bazedoxifene) < 6 weeks before the Screening Visit.
  • Use of oral tranexamic or epsilon-aminocaproic acid unless they are on a stable dose for at least 4 weeks before the Screening Visit, which will need to be continued during the entire duration of the double-blind Treatment Period.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Рандомизированное
Модель
Параллельные группы
Маскирование
Двойное слепое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.

Идентификаторы

NCT: NCT07743671 · HHT-301 · 2025-524490-17-00

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗