Меню
Набор по приглашению NCT07743268

Personalized Antisense Oligonucleotide Therapy for Participants With TARDBP ALS

Фаза I / Фаза II С лечением Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: nL-TARDB-006.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS). Базовые параметры: Без ограничений · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

An Open-label Study of an Experimental Antisense Oligonucleotide Treatment for Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Due to TARDBP (TDP-43) Genetic Mutation

Обзор

This research project entails delivery of a personalized antisense oligonucleotide (ASO) drug designed for participants with amyotrophic lateral sclerosis (ALS) due to a pathogenic variant in TARDBP.

Подробное описание

This is an interventional study to evaluate the safety and efficacy of treatment with an individualized antisense oligonucleotide (ASO) treatment in participants with amyotrophic lateral sclerosis (ALS) due to a pathogenic variant in TARDBP

Вмешательства

  • Препарат nL-TARDB-006
    Personalized antisense oligonucleotide

Первичные конечные точки

  • Clinical Functioning [Срок оценки: Baseline to 12 months]
  • Clinical Functioning [Срок оценки: Baseline to 12 months]
  • Clinical Functioning [Срок оценки: Baseline to 12 months]
  • Clinical Functioning [Срок оценки: Baseline to 12 months]
  • Clinical Functioning [Срок оценки: Baseline to 12 months]
  • Clinical Functioning [Срок оценки: Baseline to 12 months]
  • Survival [Срок оценки: Baseline to 12 months]
  • Disease Biomarkers [Срок оценки: Baseline to 12 months]

Критерии участия

Критерии включения

  • Informed consent/assent provided by the participant (when appropriate), and/or participants parent(s) or legally authorized representative(s)
  • Ability to travel to the study site and adhere to study-related follow-up examinations and/or procedures and provide access to participant's medical records
  • Genetically confirmed neurological disorder

Критерии исключения

  • Participant has any condition that in the opinion of the Site Investigator, would ultimately prevent the completion of study procedures
  • Use of an investigational medication within less than 5 half-lives of the drug at enrollment

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Одна группа
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 2 центра
  • Washington University — St Louis
  • Columbia University, Irving Medical Center — New York

Идентификаторы

NCT: NCT07743268 · NLF-TARDB-006-A

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗