Меню
Набор скоро начнётся NCT07740057

Multimodal Study About Absence of Dp140 in Becker Muscular Dystrophy: Brain-muscle Imaging, Cognition and Muscle Function

— Наблюдательное Becker Muscular Dystrophy

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Becker Muscular Dystrophy. Базовые параметры: 18 лет — 50 лет · Мужчины.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Франция
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Обзор

Monitoring patients with neuromuscular disorders is crucial but doesn't always allow for a sufficiently specific approach to all aspects of the condition. However, in the event of future treatment, it is essential for clinical and research teams to have as much information as possible about the disease, particularly regarding its physical, physiological, biological, and neurological aspects. In this context, it was consider as vital to investigate in greater depth the links between the presence of certain dystrophin isoforms in patients and their potential impacts on cognitive, neurological, and muscular function. The results of this study could serve as a reference for future research and improve the understanding and management of this disease. All of this data will allow for a precise evaluation of the effects of a potential treatment on the progression of the disease.

Первичные конечные точки

  • Brain volume [Срок оценки: 2 years]
  • Brain cortical thickness [Срок оценки: 2 years]
  • Brain water motion [Срок оценки: 2 years]
  • Brain iron metabolism [Срок оценки: 2 years]
  • Brain function: resting-state and following task [Срок оценки: 2 years]
  • Intelligence test [Срок оценки: 2 years]
  • Psychological evaluation of depression [Срок оценки: 2 years]
  • Psychological evaluation of anxiety [Срок оценки: 2 years]
  • Psychological evaluation of ADHD [Срок оценки: 2 years]
  • Neuropsychological evaluation of memory for attention and cognitive processing [Срок оценки: 2 years]
Вторичные конечные точки (12)
  • Evaluation of muscle disease progression [Срок оценки: 2 years]
  • Evaluation of muscle disease activity (edema, inflammation, ...) [Срок оценки: 2 years]
  • Evaluation of muscle extracellular volume [Срок оценки: 2 years]
  • Evaluation of energy metabolism. [Срок оценки: 2 years]
  • Evaluation of intramuscular pH. [Срок оценки: 2 years]
  • Evaluation of gait endurance (timed test) [Срок оценки: 2 years]
  • Evaluation of exertion and dyspnea (timed test) [Срок оценки: 2 years]
  • Evaluation of TUG test performance [Срок оценки: 2 years]
  • Motor Function assessment [Срок оценки: 2 years]
  • Muscle strength evaluation [Срок оценки: 2 years]
  • Evaluation of quality of life [Срок оценки: 2 years]
  • Health assessment [Срок оценки: 2 years]

Критерии участия

Критерии включения

  • Genetically confirmed diagnosis of Becker muscular dystrophy
  • Ambulant
  • Signed ICF

Критерии исключения

  • Individuals presenting contraindications to MRI
  • History of allergy to contrast product
  • Individuals with history of neurological diseases interfering with the study
  • Individuals with concomitant medical conditions that could interfere with the study outcomes
  • subjects who suffer from any type of cancer (or on cancer treatment)
  • obese subjects: BMI>35
  • subjects with cardiac (left-ventricular ejection fraction <40%) and/or respiratory insufficiency (forced vital capacity < 50%) and/or normal ECG
  • Individuals who are not yet or insufficiently stabilized on psychiatric medication
  • Any medical and social condition that may interfere with the study at the discretion of the medical coordinator
  • Guardianship

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Да

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Когортное

Центры проведения

Франция · 1 центр
  • Institute of Mythology — Paris

Идентификаторы

NCT: NCT07740057 · 2026-A00317-44

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗