Меню
Набор скоро начнётся NCT07738107

ATR 1072 in Participants With PRKAG2 Syndrome

Фаза I / Фаза II С лечением Cardiac Glycogenosis Cardiomyopathy Hypertrophic Wolff-Parkinson-White Syndrome

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: ATR 1072.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Cardiac Glycogenosis, Cardiomyopathy, Hypertrophic, Wolff-Parkinson-White Syndrome. Базовые параметры: 18 лет — 65 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Phase 1/2, Open-Label Study to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Efficacy of Intravenous ATR 1072 for the Treatment of PRKAG2 Syndrome

Обзор

ATR 1072 is an investigational medicine being studied in adults with PRKAG2 Syndrome. This study will evaluate the safety of ATR 1072 and how the body processes the drug. Researchers will also assess how ATR 1072 affects PRKAG2 activity and measures of heart disease.

Подробное описание

ATR 1072 is an antibody-oligonucleotide conjugate (AOC) designed to reduce expression of PRKAG2 through targeted delivery of siRNA to cardiac tissue. This first-in-human, Phase 1/2, open-label, multicenter study will evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics, pharmacodynamics, and exploratory efficacy of multiple doses of ATR 1072 in adults with PRKAG2 Syndrome. The study consists of a multiple ascending dose portion (Part A) followed by a dose-expansion cohort at the dose selected in (Part A). After completion of a 48-week treatment period, participants in Parts A and B enter a 42-week extension period followed by a post-treatment follow-up of up to 18 weeks. Approximately 37 participants will be enrolled globally.

Вмешательства

  • Препарат ATR 1072
    ATR 1072 is an investigational therapy that delivers an siRNA to reduce PRKAG2 gene expression. Administered as an intravenous (IV) infusion every 6 weeks (Q6W). Formulated as a sterile liquid for injection.

Первичные конечные точки

  • Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) [Срок оценки: From first dose through end of study (approximately 48 weeks per participant)]
Вторичные конечные точки (4)
  • Change from baseline in cardiac muscle tissue concentration of ATR 1072 siRNA [Срок оценки: Through Week 24]
  • Plasma pharmacokinetic (PK) parameters of ATR 1072 [Срок оценки: Through Week 24]
  • Plasma pharmacokinetic parameters of ATR 1072 [Срок оценки: Through week 48]
  • Plasma pharmacokinetic parameters of ATR 1072 [Срок оценки: Through week 48]

Критерии участия

Критерии включения

  • Adults 18 to 65 years of age.
  • Pathogenic, likely pathogenic, or variant of uncertain significance (VUS) in PRKAG2 confirmed by genetic testing.
  • Clinical manifestations consistent with PRKAG2 Syndrome.
  • Able and willing to comply with study procedures.
  • Able and willing to undergo endomyocardial biopsy procedures (Part A)

Критерии исключения

  • Pregnancy or breastfeeding.
  • Significant hepatic, renal, hematologic, or cardiovascular abnormalities that may increase study risk.
  • NYHA Class IV heart failure or left ventricular ejection fraction <45%.
  • Recent clinically significant cardiovascular events or procedures.
  • Prior treatment with prohibited investigational therapies or oligonucleotide therapies within protocol-defined washout periods.
  • Any condition that, in the investigator's

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Нерандомизированное
Модель
Последовательный дизайн
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.

Идентификаторы

NCT: NCT07738107 · ATR 1072-CS1

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗