Меню
Набор скоро начнётся NCT07737756

A Real-World Medical Chart Review of Spinal Muscular Atrophy Patients Treated With Onasemnogene Abeparvovec in Saudi Arabia

— Наблюдательное Spinal Muscular Atrophy

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Spinal Muscular Atrophy. Базовые параметры: 14 Days — 2 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

Spinal Muscular Atrophy Center-based REAL World Retrospective Medical Chart Review of Patient Treated With Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) in Saudi Arabia

Обзор

The aim of this retrospective medical chart review is to describe the clinical outcomes, clinical characteristics, and demographics of patients with spinal muscular atrophy (SMA) type 1 treated with onasemnogene abeparvovec (OA) at a single clinical center in Saudi Arabia. The study will use secondary data collected from the electronic medical records of SMA type 1 patients.

Первичные конечные точки

  • Proportion of SMA Type 1 Non-Sitters Patients Achieving Independent Sitting for ≥30 Seconds at Any Visit up to 12 Months After OA Administration [Срок оценки: Up to 12 months]
Вторичные конечные точки (10)
  • Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP-INTEND) Score [Срок оценки: Up to approximately 3 years]
  • Change From Baseline in CHOP-INTEND Score [Срок оценки: Baseline, up to approximately 3 years]
  • Hammersmith Infant Neurological Examination-Section 2 (HINE-2, Motor Milestones) Score [Срок оценки: Up to approximately 3 years]
  • Change From Baseline in HINE-2 Score [Срок оценки: Baseline, up to approximately 3 years]
  • Percentage of Patients who Maintain the Ability to Thrive at 12 Months After OA Treatment [Срок оценки: 12 months]
  • Number and Percentage of Patients Without Permanent Ventilatory Support or Death After OA Administration [Срок оценки: Up to approximately 3 years]
  • Number and Percentage of Patients With Adverse Events [Срок оценки: Up to approximately 3 years]
  • Number and Percentage of Patients by Demographic and Clinical Characteristics [Срок оценки: Baseline]
  • Age [Срок оценки: Baseline]
  • Duration Between Symptom Onset and Diagnosis [Срок оценки: Baseline]

Критерии участия

Критерии включения

  • Patients with a genetically confirmed diagnosis of SMA type 1 who were treated with OA.
  • Availability of data on at least one visit before treatment initiation and two visits post-treatment is a must for inclusion.
  • Patients who were treated with OA starting in January 2023.
  • Patients with at least 3 months of follow-up following the treatment with OA.

Критерии исключения

1\. Any patient who does not fulfill any of the inclusion criteria listed above.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Когортное

Центры проведения

Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.

Идентификаторы

NCT: NCT07737756 · COAV101A1SA01

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗