Меню
Набор скоро начнётся NCT07732608

PROSPECT Registry for Individuals at Risk for Genetic Prion Disease

— Наблюдательное Prion Diseases

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Prion Diseases. Базовые параметры: от 18 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

PROSPECT: A Registry and Longitudinal Natural History Study of Individuals at Risk for Genetic Prion Disease

Обзор

PROSPECT is a prospective observational registry and longitudinal natural history study of adults at risk for genetic prion disease.

Подробное описание

The study collects genetic, cognitive, neuropsychiatric, symptom, and survival data to characterize disease onset and progression in individuals carrying or at risk for PRNP mutations. Information from this registry may support future biomarker development, prevention trials, and therapeutic studies in genetic prion disease

Первичные конечные точки

  • Disease Onset or Death [Срок оценки: Baseline and annual follow-up assessments for up to 10 years after enrollment.]

Критерии участия

Критерии включения

  • Age ≥18 years
  • At risk for genetic prion disease based on family history
  • Willing to comply with all study procedures including genetic testing and longitudinal follow-up
  • Resident in the United States
  • Sufficiently proficient in English to participate in all study procedures

Критерии исключения

  • Lacking capacity to independently consent at time of initial enrollment
  • Symptomatic of prion disease at time of initial enrollment
  • Inability to provide a backup contact

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Да

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Когортное

Центры проведения

Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.

Публикации

  • Lian Y, Kotobelli K, Glisic K, Sprague DA, Vallabh SM, Appleby BS, Minikel EV. Mortality of individuals with antemortem genetic testing for PRNP variants in the United States, 1998-2024. medRxiv [Preprint]. 2025 Oct 9:2025.10.03.25337271. doi: 10.1101/2025.10.03.25337271. PMID 41256127

Идентификаторы

NCT: NCT07732608 · STUDY20251556

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗