Меню
Идёт набор NCT07721025

Study of LX2006 Gene Therapy in Friedreich Ataxia Cardiomyopathy

Фаза II С лечением Friedreich Ataxia Cardiomyopathy, Secondary

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: LX2006, Usual Care.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Friedreich Ataxia, Cardiomyopathy, Secondary. Базовые параметры: от 6 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Phase 2, Multicenter, Open-label, Randomized, Controlled Study of LX2006 Gene Therapy in Participants With Friedreich Ataxia Cardiomyopathy (SUNRISE-FA 2)

Обзор

The purpose of Study LX2006-03, a multicenter, Phase 2, open-label, randomized, controlled study, is to evaluate the efficacy and safety of LX2006 gene therapy in participants with Friedreich ataxia (FA) cardiomyopathy (CM).

Вмешательства

  • Генная терапия LX2006
    Adeno-associated viral vector encoding the FXN gene (AAVrh.10hFXN)
  • Другое Usual Care
    Cohort 1: Participants ≥16 years of age with FA-CM Participants will receive usual care for 26 weeks before receiving treatment with LX2006 (single crossover).

Первичные конечные точки

  • Percent change from baseline in left ventricular mass index by cardiac MRI [Срок оценки: At Week 26]
Вторичные конечные точки (12)
  • Change from baseline in high-sensitivity troponin I [Срок оценки: At Week 26 and through Month 60]
  • Change from baseline in left ventricular wall thickness and additional imaging outcomes [Срок оценки: At Week 26 and through Month 60]
  • Change from baseline in modified Friedreich's Ataxia Rating Scale [Срок оценки: At Week 26 and through Month 60]
  • Change from baseline in Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire [Срок оценки: Through Month 60]
  • Healthcare resource use [Срок оценки: Through Month 60]
  • Cardiovascular events [Срок оценки: Through Month 60]
  • Patient Global Impressions scales [Срок оценки: Through Month 60]
  • Incidence and severity of treatment-emergent adverse events [Срок оценки: Through Month 60]
  • Change in clinical routine safety laboratory tests as assessed by standardized clinical laboratory reference ranges [Срок оценки: Through Month 60]
  • Change in clinical vital signs (body temperature [°C]) [Срок оценки: Through Month 60]
  • Change in clinical vital signs (systolic and diastolic blood pressure [mmHg]) [Срок оценки: Through Month 60]
  • Change in clinical vital signs (heart rate [beats per minute]) [Срок оценки: Through Month 60]

Критерии участия

Критерии включения

  • Male or female, age at least 6 years at the time of signing the informed consent (and assent, if applicable).
  • Diagnosis of FA, based on clinical phenotype and genotype (GAA expansion on the frataxin gene)
  • Onset of FA on or before 25 years of age
  • Confirmed left ventricular hypertrophy and abnormal left ventricular mass index
  • Left ventricular ejection fraction at least 30%
  • Anti-AAVrh.10 total antibody titer less than the protocol-specified maximum level

Критерии исключения

  • Presence of other forms of cardiomyopathy that contribute to heart failure
  • Current use of inotrope infusion or presence of a ventricular assist device
  • Contraindication to cardiac MRI
  • Prior organ transplant
  • Previous gene transfer or cell therapy
  • Poorly controlled diabetes (hemoglobin A1c ≥8%)
  • Active hematologic or solid organ cancer

Other inclusion/exclusion criteria to be applied as per protocol.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Рандомизированное
Модель
Перекрёстный дизайн
Маскирование
Простое слепое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 1 центр
  • University of South Florida — Tampa

Идентификаторы

NCT: NCT07721025 · LX2006-03 · 2025-524970-40-00

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗