Набор скоро начнётся NCT07715084

Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Nizubaglustat (AZ-3102) in Patients With Gaucher Disease Type 3 (GD3)

Фаза II С лечением Gaucher Disease Type 3

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают: В протоколе указаны: AZ-3102.
Кому может быть актуально: Состояния в реестре: Gaucher Disease Type 3. Базовые параметры: 4 лет — 30 лет · Все.
Что важно проверить: Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится: Индия, Пакистан, Turkey (Türkiye)
Следующий шаг: Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Официальное название

96-week, Open-label, Phase 2 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Nizubaglustat (AZ-3102) in Patients With Gaucher Disease Type 3 (GD3)

A 96-week, open-label, Phase 2 study to evaluate the efficacy and safety of Nizubaglustat (AZ-3102) in patients with Gaucher disease type 3 (GD3).

Вторичные конечные точки (8)

Change in the Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) score compared to Baseline [Срок оценки: 24 weeks]
Change in the Participant/caregiver Global Impression of Severity (PGI-S) score compared to Baseline [Срок оценки: 24 weeks]
Clinical Global Impression of Change (CGI-C) score [Срок оценки: 24 weeks]
Participant/Caregiver Global Impression of Change (PGI-C) score [Срок оценки: 24 weeks]
Peak plasma concentration (Cmax) of Nizubaglustat [Срок оценки: 24 weeks]
Area under the plasma concentration versus time curve (AUC0-24) for Nizubaglustat [Срок оценки: 24 weeks]
Change in plasma and cerebrospinal fluid (CSF) concentrations of glucosylceramide (GlcCer) C16:0 and C18:0 [Срок оценки: 24 weeks]
Change in plasma and cerebrospinal fluid (CSF) concentrations of glucosylsphingosine (glcSph) [Срок оценки: 24 weeks]

Have a confirmed diagnosis of GD3 disease
Have at least 2 impaired domains in the Modified Severity Scoring Tool (mSST) at Screening
Be aged 4-30 years old at the time of informed consent
Have the following symptoms of GD3 identified at Screening: GD-related anemia, thrombocytopenia, splenomegaly
Female participants of childbearing potential who are sexually active and willing to follow contraceptive guidance
Male participants with a female partner of childbearing potential who are willing to follow contraceptive guidance

Any condition at Screening or Baseline that, in the opinion of the Principal Investigator, could interfere with study assessments
History of medical conditions other than GD3 that, in the opinion of the Principal Investigator, could confound scientific rigor or interpretation of results
Body weight <10 kg at Screening
Presence of a neurologic disease other than GD3
Transfusion dependence
Prior splenectomy
The presence of severe renal impairment at Screening
Prior use of an investigational drug within 3 months before Screening
Prior participation in a clinical study involving gene therapy or stem cell transplantation
Current treatment, or treatment in the last 12 months before Screening, with enzyme replacement therapy (ERT) and/or substrate reduction therapy (SRT)
A positive serum pregnancy test (for women of childbearing potential)
Electrocardiogram (ECG) with an average Fridericia-corrected QT interval (QTcF) of >450 msec for males and >470 msec for females at Screening
Known allergies to azasugars or any study drug excipient

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Индия · 3 центра

Пакистан · 2 центра

Turkey (Türkiye) · 2 центра

NCT: NCT07715084 · AZA-001-202-GD3

Бесплатно. Мы поможем связаться с центром и подготовить документы; решение об участии принимает врач исследовательского центра.