Меню
Набор скоро начнётся NCT07709728

Biomarkers for Babies and Young Children With Ataxia Telangiectasia

— Наблюдательное Ataxia Telangiectasia

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Ataxia Telangiectasia. Базовые параметры: 0 лет — 5 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

Biomarkers for Babies and Young Children With Ataxia Telangiectasia (The BOBCAT Study)

Обзор

The goal of this observational study is to identify progressive changes of quantitative brain and lung imaging, serum and movement-related biomarkers reflecting disease progression in pre-symptomatic infants and very young children (0-5 yo) with a genetic diagnosis of A-T, that could be used in future early-life intervention trials.

Первичные конечные точки

  • Brain MRI - Volumetric structural T1-weighted (T1) [Срок оценки: Up to 4 years ( last visit)]
  • Brain MRI - Magnetic Resonance Spectroscopy (MRS): quantification of N-acetyl aspartate in the cerebellum [Срок оценки: Up to 4 years ( last visit)]
  • Brain MRI - Diffusion Weighted Imaging (DWI) [Срок оценки: Up to 4 years ( last visit)]
  • Neurological and developmental assessment [Срок оценки: Up to 4 years ( last visit)]
  • Quantitative movement analysis [Срок оценки: Up to 4 years ( last visit)]
  • Serum markers of neurodegeneration [Срок оценки: Up to 4 years ( last visit)]
Вторичные конечные точки (2)
  • Lung MRI [Срок оценки: Up to 4 years ( last visit)]
  • Natural sleep MRI procedure [Срок оценки: Up to 4 years ( last visit)]

Критерии участия

  • Participants with A-T
  • Inclusion criteria
  • Genetic diagnosis of Ataxia Telangiectasia
  • Aged under two years old at the time of first recruitment
  • Parents/ guardians able to give informed consent
  • Exclusion criteria
  • Contraindication to MRI
  • Diagnosis of any other neurogenetic disease
  • On approved treatment targeting neurodegeneration in A-T at the time of first recruitment
  • Participating in the trial of novel therapy targeting neurodegeneration in A-T at the time of first recruitment

NB - co-recruitment to other observational studies or trials is permitted. If a family chooses to enrol their child in an interventional study targeting neurodegeneration, provided that the intervention trial allows co-recruitment, we would like to retain the participant in the BOBCAT study until its conclusion. In this circumstance, the child's data would not be considered as part of the natural history dataset but would instead be used to demonstrate the feasibility of collecting longitudinal quantitative imaging and other biomarker data in people with A-T during infancy and early childhood.

  • Participants without A-T
  • Inclusion criteria
  • Child undergoing general anaesthesia at Nottingham University Hospitals NHS Trust for minor surgical procedures or diagnostic MRI.
  • Aged 0-5 years (to match the age range of participants with A-T throughout the longitudinal study).
  • Parents/ guardians able to give informed consent
  • Exclusion criteria
  • Diagnosis of any neurological or neurodevelopmental disease
  • Diagnosis of any other significant chronic childhood illness
  • On any long-term prescribed treatments

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Да

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Когортное

Центры проведения

Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.

Идентификаторы

NCT: NCT07709728 · 25051

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗