Меню
Набор по приглашению NCT07703462

Personalized Antisense Oligonucleotide Therapy for a Participant With TARDBP ALS

Фаза I / Фаза II С лечением Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: nL-TARDB-002.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS). Базовые параметры: Без ограничений · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

An Open-label Study of an Experimental Antisense Oligonucleotide Treatment for Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Due to TARDBP (TDP-43) Genetic Mutation

Обзор

This research project entails delivery of a personalized antisense oligonucleotide (ASO) drug designed for a single participant with amyotrophic lateral sclerosis (ALS) due to a pathogenic variant in TARDBP.

Подробное описание

This is an interventional study to evaluate the safety and efficacy of treatment with an individualized antisense oligonucleotide (ASO) treatment in a single participant with amyotrophic lateral sclerosis (ALS) due to a pathogenic variant in TARDBP

Вмешательства

  • Препарат nL-TARDB-002
    Personalized antisense oligonucleotide

Первичные конечные точки

  • Clinical Functioning [Срок оценки: Baseline to 12 months]
  • Clinical Functioning [Срок оценки: Baseline to 12 months]
  • Clinical Functioning [Срок оценки: Baseline to 12 months]
  • Clinical Functioning [Срок оценки: Baseline to 12 months]
  • Clinical Functioning [Срок оценки: Baseline to 12 months]
  • Clinical Functioning [Срок оценки: Baseline to 12 months]
  • Survival [Срок оценки: Baseline to 12 months]
  • Disease Biomarkers [Срок оценки: Baseline to 12 months]

Критерии участия

Критерии включения

  • Informed consent/assent provided by the participant (when appropriate), and/or participants parent(s) or legally authorized representative(s)
  • Ability to travel to the study site and adhere to study-related follow-up examinations and/or procedures and provide access to participant's medical records
  • Genetically confirmed neurological disorder

Критерии исключения

  • Participant has any condition that in the opinion of the Site Investigator, would ultimately prevent the completion of study procedures
  • Use of an investigational medication within less than 5 half-lives of the drug at enrollment

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Одна группа
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 1 центр
  • Jefferson Health — Philadelphia

Идентификаторы

NCT: NCT07703462 · NLF-TARDB-002-A

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗