Меню
Идёт набор NCT07694440

A Study of MZE782 in Adults With PKU

Фаза II С лечением Phenylketonuria (PKU)

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: MZE782, Placebo, MZE782.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Phenylketonuria (PKU). Базовые параметры: 18 лет — 75 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Phase 2, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Dose-ranging Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of MZE782 in Adults With Phenylketonuria (PKU)

Обзор

The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of MZE782 in adults with Phenylketonuria (PKU).

Вмешательства

  • Препарат MZE782
    Tablet, Low Dose
  • Другое Placebo
    Tablet
  • Препарат MZE782
    Tablet, High Dose

Первичные конечные точки

  • Safety and tolerability based on incidence of adverse events (AEs) [Срок оценки: Week 0 to Week 17]
  • For Cohorts 1A and 1B: Absolute change in plasma Phe levels from Baseline to the mean of plasma Phe levels [Срок оценки: Baseline and Weeks 2, 3, and 4]
Вторичные конечные точки (3)
  • For Cohorts 1A and 1B, analyzed separately: Geometric mean plasma concentrations of MZE782 [Срок оценки: Weeks 1, 2, 3, 4, 8, and 13]
  • For Cohorts 1A and 1B, analyzed separately: Absolute and Percent change in plasma Phe levels from Baseline to the mean of plasma Phe levels [Срок оценки: Baseline up to Week 13]
  • For Cohorts 1A and 1B, analyzed separately: Proportion of participants with mean plasma Phe levels ≤600 μMol/L, ≤360 μMol/L, and ≤120 μMol/L [Срок оценки: Baseline and Weeks 2, 3, 4, 8, 10, and 13]

Критерии участия

Критерии включения

  • Males and females 18 to 75 years old
  • Clinical diagnosis of PKU
  • Willing and able to keep diet and protein intake consistent during the study
  • For some study groups, is willing and able to stop certain PKU medications before starting study treatment
  • For some study groups, may need to meet additional blood phenylalanine level or background-treatment requirements
  • Meets minimum blood phenylalanine level requirements for study group

Критерии исключения

  • Is pregnant, breastfeeding, or planning to become pregnant or conceive a child during the study or within 90 days after the last dose
  • Medical conditions or abnormal test results that could make participation unsafe or make it difficult to complete study procedures or interpret study results
  • Has recently received another investigational drug
  • Is unable to swallow tablets or tolerate oral medication

Other inclusion/exclusion criteria defined in protocol apply.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Рандомизированное
Модель
Параллельные группы
Маскирование
Четверное слепое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 2 центра
  • Indiana University School of Medicine — Indianapolis
  • Clinic for Special Children — Gordonville

Идентификаторы

NCT: NCT07694440 · MZE782-201

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗