A Study to Evaluate Mivelsiran in Adult Participants With Early-Stage Down Syndrome-Associated Alzheimer's Disease (DS-AD)
Ориентир для пациента и семьи
Простыми словами
Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.
- Что изучают
- В протоколе указаны: Mivelsiran, Placebo.
- Кому может быть актуально
- Состояния в реестре: Down Syndrome-Associated Alzheimer's Disease (DS-AD). Базовые параметры: 40 лет — 55 лет · Все.
- Что важно проверить
- Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
- Где проводится
- США
- Следующий шаг
- Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →
Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →
Официальное название
A Phase 2, Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study, to Evaluate Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of Intrathecally Administered Mivelsiran in Adult Participants With Early-Stage Down Syndrome-Associated Alzheimer's Disease (DS-AD)
Обзор
The purpose of the study is to evaluate the effect of mivelsiran in adult participants with early-stage DS-AD and to characterize the safety, tolerability, and pharmacodynamics (PD) of mivelsiran. The study will be conducted over 2 periods: a 24-month double-blind period and an optional 12-month open-label treatment extension (OLE) period. The estimated duration of study participation, inclusive of screening, treatment, and additional safety follow-up, is up to 39 months.
Вмешательства
- Препарат Mivelsiran
Mivelsiran will be administered intrathecally - Препарат Placebo
Placebo will be administered intrathecally
Первичные конечные точки
- Double-Blind Period: Change from baseline in brain amyloid burden measured in centiloids (CLs) [Срок оценки: Up to 24 months]
Вторичные конечные точки (5)
- Double-Blind Period: Change from baseline in APP protein concentration in cerebrospinal fluid (CSF) [Срок оценки: Up to 24 months]
- Double-Blind Period: Change from baseline in the concentration of amyloid beta proteins in CSF [Срок оценки: Up to 24 months]
- Double-Blind Period: Change from baseline in the concentration of tau proteins in plasma [Срок оценки: Up to 24 months]
- Double-Blind Period: Change from baseline on a cognitive scale [Срок оценки: Up to 24 months]
- Double-blind Period and Open-label Extension (OLE) Period: Frequency of adverse events (AEs) [Срок оценки: Up to 36 months]
Критерии участия
Критерии включения
- Clinical diagnosis of Down-Syndrome (DS) associated with trisomy 21
- Positive amyloid PET scan
- Cognitively stable in the opinion of the investigator
- Seizures must be well controlled with no occurrence of seizures in the 6 months prior to screening
Критерии исключения
- Has severe intellectual disability (ID)
- Has a history of DS regression disorder
- Has alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) >2×upper limit of normal (ULN) at Screening
- Has estimated glomerular filtration rate (eGFR) <45 mL/min/1.73m\^2 at Screening
- Has recently received an investigational agent
- Has had treatment with amyloid-targeting antibody
- Comorbidities such as obstructive sleep apnea and hypothyroidism that are not well controlled
Note: other protocol defined inclusion / exclusion criteria apply
Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.
Здоровые добровольцы: Нет
Дизайн исследования
- Распределение
- Рандомизированное
- Модель
- Параллельные группы
- Маскирование
- Четверное слепое
- Основная цель
- Лечение
Центры проведения
США · 2 центра
- Clinical Study Site — Maitland
- Clinical Study Site — Naples
Идентификаторы
NCT: NCT07636811 · ALN-APP-003 · 2025-523390-42-00