Меню
Идёт набор NCT07627971

Open-label Study of SKY-GJB2 in Pediatric Subjects With GJB2-mediated Hearing Loss

Фаза I / Фаза II С лечением GJB2-mediated Hearing Loss GJB2 Gene Mutation DFNB1A

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: SKY-GJB2.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: GJB2-mediated Hearing Loss, GJB2 Gene Mutation, DFNB1A. Базовые параметры: 9 мес. — 7 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Phase 1/2, Open-label, Single Dose Study of SKY-GJB2 Given as a Single Unilateral Intracochlear Administration in Pediatric Subjects With GJB2-mediated Hearing Loss

Обзор

Skylark Bio is conducting a study of an investigational new drug called SKY-GJB2 and its delivery device, the SKY-CAT. SKY-GJB2 is a gene therapy that is being developed to treat children who have hearing loss due to changes in the GJB2 gene (also referred to as Connexin 26). The SKY-CAT is a device that delivers the gene therapy. The purpose of this study is to: Learn about the safety and tolerability (does not cause ongoing discomfort) of SKY-GJB2 Evaluate the efficacy of SKY-GJB2 (how well is works)

Вмешательства

  • Комбинированный продукт SKY-GJB2
    SKY-GJB2 is intended to be administered via a one-time unilateral intracochlear infusion using the SKY-CAT delivery device.

Первичные конечные точки

  • Safety/Frequency of Adverse Events (AEs) [Срок оценки: Through trial completion, approximately one year]
Вторичные конечные точки (2)
  • Auditory Brainstem Response (ABR) Threshold [Срок оценки: Through trial completion, approximately one year]
  • Performance of the SKY-CAT delivery device [Срок оценки: One month post-op]

Критерии участия

Критерии включения

  • Male or female aged 9 months to 7 years at the time of gene therapy administration
  • Subjects must have at least two (biallelic) pathogenic or likely pathogenic variants in the GJB2 gene
  • Bilateral sensorineural hearing loss as assessed by ABR. Hearing loss at ≥85 dB HL for at least one of the frequencies (500-4000 Hz) in the study treatment ear.
  • Subject's parent(s)/guardian(s) provide informed consent before the initiation of study-related procedures.
  • Subject is able and willing to comply (or provide assent if old enough) will all study requirements.

Критерии исключения

  • Subject has non-GJB2 mediated hearing loss including genetic, syndromic, or non-syndromic hearing loss that is not associated with GJB2 mutations.
  • Subject has autosomal dominant nonsyndromic hearing loss due to GJB2 mutation.
  • No response on ABR testing.
  • Bilateral Cochlear Implants.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Нерандомизированное
Модель
Последовательный дизайн
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 3 центра
  • Massachusetts Eye and Ear Infirmary (MEEI) — Boston
  • Hearts for Hearing-Oklahoma City — Oklahoma City
  • Lehigh Valley Hospital-Cedar Crest — Allentown

Идентификаторы

NCT: NCT07627971 · SKY-GJB2-001

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗