Меню
Идёт набор NCT07608432

Efficacy, Safety, and Tolerability of Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) Administered Intravenously Every 4 Weeks in Ambulatory Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (FORZETTO)

Фаза III С лечением Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) Muscular Dystrophy, Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) DMD

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251), Placebo.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Duchenne Muscular Dystrophy (DMD), Muscular Dystrophy, Duchenne, Muscular Dystrophy (DMD), DMD. Базовые параметры: 4 лет — 18 лет · Мужчины.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Investigate the Efficacy, Safety, and Tolerability of DYNE-251 Administered Intravenously in Ambulatory Male Participants 4 to 18 Years of Age With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon-51 Skipping

Обзор

The purpose of the study is to assess the efficacy, safety, and tolerability of zeleciment rostudirsen (DYNE-251) administered intravenously (IV) every 4 weeks to ambulatory Duchenne muscular dystrophy (DMD) participants, 4 to 18 years of age, with dystrophin mutations amenable to exon 51 skipping.

Подробное описание

The study consists of three periods: a Screening period (up to 6 weeks), a Placebo-Controlled Period (72 weeks) and an open-label Long-Term Extension Period (96 weeks).

Вмешательства

  • Препарат Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251)
    Administered by IV infusion
  • Препарат Placebo
    Administered by IV infusion

Первичные конечные точки

  • Rise From Floor (RFF) velocity [Срок оценки: Baseline, Week 73]
Вторичные конечные точки (12)
  • RFF (Rise From Floor) velocity [Срок оценки: Baseline, up to Week 169]
  • Stride Velocity 95th Percentile (SV95C) [Срок оценки: Baseline, Week 73, up to Week 169]
  • North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Total Score [Срок оценки: Baseline, Week 73, up to Week 169]
  • 10-Meter Walk/Run (10MWR) Velocity [Срок оценки: Baseline, Week 73, up to Week 169]
  • 4-Stair Climb (4SC) velocity [Срок оценки: Baseline, Week 73, up to Week 169]
  • Functional Composite score [Срок оценки: Baseline, Week 73, up to Week 169]
  • Forced Vital Capacity (FVC) [Срок оценки: Baseline, Week 73, up to Week 169]
  • Patient Global Impression of Severity (PGI-S) [Срок оценки: Baseline, Week 73, up to Week 169]
  • Outcome of Patient Global Impression of Change (PGI-C) [Срок оценки: Week 73, up to Week 169]
  • Blood Creatine Kinase (CK) levels [Срок оценки: Baseline, Week 73, up to Week 169]
  • Incidence of participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs) [Срок оценки: Through study completion, up to Week 173]
  • Maximum Observed Plasma Drug Concentration of DYNE-251 (Cmax) [Срок оценки: Through study completion, up to Week 169]

Критерии участия

Критерии включения

  • Ambulatory male with confirmed diagnosis of DMD and with a mutation in the dystrophin gene characterized by exon deletion amenable to exon 51 skipping .
  • Rise From Floor (RFF) time must be < 10 seconds for both screening assessments .
  • Receiving a stable daily or weekend dosage of glucocorticoids for at least 24 weeks prior to randomization with the expectation of maintaining a stable dose during the Placebo-Controlled Period of the study (unless dose adjustment is required by weight change)

Критерии исключения

  • Receipt of ongoing immunosuppressive therapy (other than glucocorticoids) within 12 weeks prior to randomization
  • Use of any pharmacologic treatment (other than glucocorticoids) that may have an effect on muscle strength or function within 12 weeks prior to randomization
  • Any change in prophylaxis/treatment for congestive heart failure (CHF) within 12 weeks prior to randomization
  • Receipt of eteplirsen within 1 week prior to randomization
  • Receipt of alternative exon-skipping or dystrophin-modifying therapy or zeleciment rostudirsen within 24 weeks prior to randomization
  • Receipt of givinostat within 12 weeks prior to randomization
  • Receipt of gene therapy at any time

Note: Other inclusion or exclusion criteria may apply

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Рандомизированное
Модель
Параллельные группы
Маскирование
Четверное слепое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 1 центр
  • Rare Disease Research, LLC — Hillsborough

Идентификаторы

NCT: NCT07608432 · DYNE251-DMD-301 · 2025-524096-23-00

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗