Меню
Идёт набор NCT07606274

A Study With NVC-001 in Patients With LMNA-related Dilated Cardiomyopathy (SUNBEAM-LMNA)

Фаза I / Фаза II С лечением LMNA-Related Dilated Cardiomyopathy

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: NVC-001 - Low Dose, NVC-001 - Intermediate Dose, NVC-001 - High Dose.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: LMNA-Related Dilated Cardiomyopathy. Базовые параметры: от 18 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Phase 1/2, First-in-Human, Open-Label, Multicenter, Single-Dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Preliminary Efficacy of NVC-001, a Novel Adeno-Associated Virus (Serotype 9) Vector Expressing a Dominant Negative SUN1 Transgene, in Patients With LMNA-Related Dilated Cardiomyopathy (SUNBEAM-LMNA)

Обзор

This study is designed to evaluate the safety and tolerability of NVC-001 in adults with LMNA-related dilated cardiomyopathy (LMNA-DCM). The study will also assess exploratory measures of efficacy.

Подробное описание

This is a Phase 1/2, open-label study of NVC-001 in adults with LMNA-related dilated cardiomyopathy (LMNA-DCM). The primary objective is to evaluate the safety and tolerability of NVC-001. Secondary and exploratory objectives include characterization of pharmacodynamic effects and assessment of preliminary efficacy.

Вмешательства

  • Генная терапия NVC-001 - Low Dose
    Solution for intravenous infusion
  • Генная терапия NVC-001 - Intermediate Dose
    Solution for intravenous infusion
  • Генная терапия NVC-001 - High Dose
    Solution for intravenous infusion

Первичные конечные точки

  • Safety: Frequency, severity, and relatedness of treatment-emergent adverse events (TEAEs) [Срок оценки: At week 26]
Вторичные конечные точки (5)
  • Change in echocardiographic parameters [Срок оценки: Up to 104 weeks]
  • Change from baseline in arrhythmias [Срок оценки: Up to 104 weeks]
  • Change in exercise capacity [Срок оценки: Up to 104 weeks]
  • Change from baseline in quality of life (QoL) [Срок оценки: Up to 104 weeks]
  • Incidence of clinical events [Срок оценки: Up to week 104]

Критерии участия

Критерии включения

  • Adult ≥18 years old, able to provide informed consent
  • Clinical diagnosis of LMNA-related dilated cardiomyopathy (DCM) with LV systolic dysfunction
  • Pathogenic or likely pathogenic LMNA mutation confirmed by a CLIA-certified/CAP-accredited laboratory
  • NYHA Functional Class I, II, or III
  • LVEF >25% and ≤45% by echocardiography
  • Implantable cardioverter-defibrillator (ICD) or cardiac resynchronization therapy-defibrillator )CRT-D) implanted >3 months prior to consent

Критерии исключения

  • Any chronic medical condition that, in the Investigator's opinion, would compromise participant safety or compliance
  • Hospitalization as an inpatient for the following conditions within 3 months prior to signing the ICF: Heart failure, Persistent/refractory ventricular arrhythmia requiring external defibrillation, or multiple/recurrent cardioversion/defibrillation by ICD Indication for, or history of, LV assist device or cardiac transplantation due to end-stage cardiac dysfunction
  • Current or anticipated need for chronic IV inotropic therapy

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Нерандомизированное
Модель
Последовательный дизайн
Маскирование
Открытое
Основная цель
Другое

Центры проведения

США · 8 центров
  • University of Alabama in Birmingham — Birmingham
  • Cedars-Sinai Medical Center — Los Angeles
  • Brigham and Women's Hospital — Boston
  • University of Michigan — Ann Arbor
  • Mayo Clinic — Rochester
  • The Christ Hospital — Cincinnati
  • The Ohio State University — Columbus
  • Houston Methodist Hospital — Houston

Идентификаторы

NCT: NCT07606274 · NVC001-PT-CL-001 · 2025-524828-21-00

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗