Меню
Идёт набор NCT07595653

A Study to Evaluate the Impact of Efgartigimod on Overall Disease Experience of People Suffering From Generalized Myasthenia Gravis (gMG) in Italy

— Наблюдательное Generalized Myasthenia Gravis (gMG) gMG

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Generalized Myasthenia Gravis (gMG), gMG. Базовые параметры: от 18 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Италия
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

Non-interventional, Longitudinal Hybrid Data Sources Study to Evaluate the Impact of Efgartigimod on Overall Disease Experience of People Suffering From Generalized Myasthenia Gravis (gMG) in Italy

Обзор

This study aims to generate real world evidence (RWE) from Italian clinical practice on the impact of efgartigimod alfa in gMG patients encompassing clinical outcomes and patient reported experiences. The study population will consist in adult patients with a documented diagnosis of gMG who are AChR-antibody positive and for whom the decision of treatment with efgartigimod alfa for gMG has been made independently of study participation as part of routine clinical care. The total study duration will be up to 23 months

Подробное описание

Primary data collection will be performed during the baseline visit and follow-up will be at month 6 and 12 after baseline.

Secondary data collection from medical charts, information on myasthenia gravis (MG) related therapies (including rescue therapies), MG exacerbations, and MG-related hospitalizations will be collected for the 12 months preceding baseline. Additionally, the patient's MG history and overall medical history will be documented.

Первичные конечные точки

  • Changes in MG-ADL scores from baseline [Срок оценки: Up to 12 months]
  • Percentage of patients achieving MSE [Срок оценки: Up to 12 months]
Вторичные конечные точки (10)
  • Changes in QMG scores over time [Срок оценки: Up to 12 months]
  • Changes in MG-QoL-15r scores over time [Срок оценки: Up to 12 months]
  • Changes in PROMIS Fatigue SF 4a scores over time [Срок оценки: Up to 12 months]
  • Changes in FSS over time [Срок оценки: Up to 12 months]
  • Changes in HADS-Anxiety scores over time [Срок оценки: Up to 12 months]
  • Changes in HADS-Depression scores over time [Срок оценки: Up to 12 months]
  • Changes in PSQI scores over time [Срок оценки: Up to 12 months]
  • TANDEM - patient version scores over time [Срок оценки: Up to 12 months]
  • TANDEM - clinician version scores over time [Срок оценки: Up to 12 months]
  • CBI scores over time [Срок оценки: Up to 12 months]

Критерии участия

Критерии включения

  • At least 18 years old at signing of informed Consent Form (ICF) and privacy form (PF)
  • Documented diagnosis of gMG
  • AChR-antibody positive
  • The treating physician has decided to initiate efgartigimod alfa as part of routine clinical care and in accordance with product labelling, independently from the study

Критерии исключения

  • Hypersensitivity to the active substance or to any of the excipients listed: sodium dihydrogen phosphate, monohydrate; disodium hydrogen phosphate, anhydrous; arginine hydrochloride; polysorbate 80, hyaluronidase, histidine, histidine hydrochloride monohydrate, methionine, polysorbate 20, sucrose.
  • Current or planned participation in an interventional clinical trial.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Когортное

Центры проведения

Италия · 30 центров
  • Ospedale Generale Regionale F. Miulli — Acquaviva delle Fonti
  • Azienda Ospedaliero Universitaria delle Marche — Ancona
  • A.O.U. Consorziale Policlinico — Bari
  • ASST Papa Giovanni XXIII — Bergamo
  • Ospedale Bellaria — Bologna
  • A.O.U. Renato Dulbecco — Catanzaro
  • A.O.U. Careggi — Florence
  • IRCCS Ospedale Policlinico San Martino — Genova
  • … и ещё 22 центра

Идентификаторы

NCT: NCT07595653 · ARGX-113-NIS-2411-ITA

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗