A Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of AOC 1044 (Also Referred to as Delpacibart Zotadirsen) in Participants With DMD With Gene Mutations Amenable to Exon 44 Skipping
Ориентир для пациента и семьи
Простыми словами
Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.
- Что изучают
- В протоколе указаны: AOC 1044, Placebo.
- Кому может быть актуально
- Состояния в реестре: Muscular Dystrophies, Muscular Dystrophies (Duchenne, Becker, Myotonic Dystrophy), Muscular Disorders, Atrophic, Muscular Disease. Базовые параметры: 7 лет — 16 лет · Мужчины.
- Что важно проверить
- Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
- Где проводится
- Франция, Германия, Италия, Испания
- Следующий шаг
- Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →
Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →
Официальное название
A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Global Study With an Open-Label Extension to Evaluate the Efficacy and Safety of Intravenous AOC 1044 (Delpacibart Zotadirsen) for the Treatment of DMD With Gene Mutations Amenable to Exon 44 Skipping
Обзор
A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Intravenous AOC 1044 for the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) with Gene Mutations Amenable to Exon 44 Skipping
Подробное описание
The study consists of a Screening Period of up to 44 Days, a Randomized 54 Week Treatment Period, a 54 Week Open Label Extension (OLE), and a Follow-Up Period of 6 weeks. Participants will be randomized to receive an intravenous infusion of either delpacibart-zotadirsen or placebo at the clinical study site every 6 weeks for a total of 9 doses. After completion of the randomized treatment period, all participants may enter the OLE portion of the study consisting of 9 doses of AOC 1044 regardless of group assignment in the randomized period. The final dose will occur at Week 102, followed by a final assessment at Week 108 and a safety follow-up visit at Week 114. An Independent Data Monitoring Committee (IDMC) comprising members independent and external to the Sponsor will review safety, tolerability, and efficacy (as needed) data of this study at regular intervals.
Вмешательства
- Препарат AOC 1044
AOC 1044 will be administered by intravenous (IV) infusion - Препарат Placebo
Placebo will be administered by intravenous (IV) infusion
Первичные конечные точки
- Change from Baseline in Time to Rise (TTR) Velocity at Week 54 [Срок оценки: Baseline, Week 54]
Вторичные конечные точки (11)
- Change from Baseline in Creatine Kinase (CK) at Week 54 [Срок оценки: Baseline, Week 54]
- Change from Baseline in 4-Stair Climb (4SC) Velocity at Week 54 [Срок оценки: Baseline, Week 54]
- Change from Baseline in 10-Meter Walk/Run Test (10MWRT) Velocity at Week 54 [Срок оценки: Baseline, Week 54]
- Change from Baseline in Stride Velocity 95th Centile (SV95C) at Week 54 [Срок оценки: Baseline, Week 54]
- Change from Baseline in North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Total Score at Week 54 [Срок оценки: Baseline, Week 54]
- Change from Baseline in DMD Quality of Life (DMD-QoL) Score at Week 54 [Срок оценки: Baseline, Week 54]
- Change from Baseline in Patient Global Impression of Severity (PGI-S) at Week 54 [Срок оценки: Baseline, Week 54]
- Change from Baseline in Caregiver Global Impression of Severity (CaGI-S) at Week 54 [Срок оценки: Baseline, Week 54]
- Patient Global Impression of Change (PGI-C) at Week 54 [Срок оценки: Week 54]
- Caregiver Global Impression of Change (CaGI-C) at Week 54 [Срок оценки: Week 54]
- Change from Baseline in Quantitative Muscle Testing (QMT) at Week 54 [Срок оценки: Baseline, Week 54]
Критерии участия
Критерии включения
- Ambulatory males with clinical and genetic diagnosis of DMD
- Acceptable genetic test confirming dystrophin gene mutation amenable to exon 44 skipping
- 7 to 16 years of age at time of consent
- TTR and NSAA assessment completed within the protocol specified parameters at Screening
- On a stable regimen of corticosteroids (including Vamolorone) for at least 6 months prior to Day 1. Steroid regimen must be anticipated to remain stable.
Критерии исключения
- Previous treatment cell or gene therapy.
- Treatment with another oligonucleotide within 6 months of informed consent (not including COVID-19 RNA vaccines).
- Lab values outside of the protocol specified range at Screening
- If on any of the following treatments (growth hormone, testosterone or givinostat), participants must be on a stable regimen and must plan to maintain it for the duration of the study. Participants will be excluded if regimen stability prior to informed consent is as follows:
- Less than 1 month, for growth hormone and/or testosterone
- Less than 6 months for givinostat
Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.
Здоровые добровольцы: Нет
Дизайн исследования
- Распределение
- Рандомизированное
- Модель
- Параллельные группы
- Маскирование
- Четверное слепое
- Основная цель
- Лечение
Центры проведения
Германия · 3 центра
- Universitaetsklinikum Essen — Essen
- Universitaetsklinikum Heidelberg — Heidelberg
- Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen — München
Италия · 2 центра
- Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano — Milan
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universitario Cattolica del Sacro — Roma
Франция · 1 центр
- AP-HP Hospital Armand-Trousseau — Paris
Испания · 1 центр
- Hospital Sant Joan de Deu — Barcelona
Идентификаторы
NCT: NCT07587242 · AOC 1044-CS3