Меню
Идёт набор NCT07585097

A Study to Observe the Long-term Safety of Odevixibat in Patients With Alagille Syndrome (ALGS) Who Are Receiving Ongoing Treatment

— Наблюдательное Alagille Syndrome

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Alagille Syndrome. Базовые параметры: от 6 мес. · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Франция, Италия
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

Prospective Non-Interventional Study Evaluating the Long-term Safety of Odevixibat in Patients With Alagille Syndrome (ALGS)

Обзор

This study will collect information from patients with ALGS who are using odevixibat in their daily lives. Odevixibat is a medication that helps patients with ALGS, a rare disease that affects the liver and causes itching. The main aim of this study is to observe the long-term, everyday safety of the drug odevixibat in patients with ALGS who are receiving ongoing treatment.

Первичные конечные точки

  • Percentage of participants experiencing adverse events (AEs) [Срок оценки: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)]
  • Percentage of participants experiencing serious adverse events (SAEs) [Срок оценки: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)]
Вторичные конечные точки (12)
  • Percentage of participants with severe diarrhoea events [Срок оценки: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)]
  • Percentage of participants with bloody diarrhoea events [Срок оценки: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)]
  • Percentage of participants experiencing diarrhoea events with concurrent dehydration [Срок оценки: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)]
  • Percentage of participants experiencing diarrhoea events treated with oral or intravenous rehydration [Срок оценки: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)]
  • Change from baseline in fat-soluble vitamin (FSV) levels [Срок оценки: From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)]
  • Percentage of participants with fat-soluble vitamin deficiency [Срок оценки: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)]
  • Percentage of participants with clinical manifestations of fat-soluble vitamin deficiency [Срок оценки: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)]
  • Percentage of participants with suspected hepatotoxicity requiring interruption of odevixibat treatment [Срок оценки: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)]
  • Percentage of participants with clinical manifestations related to hepatotoxicity [Срок оценки: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)]
  • Change from baseline in alanine aminotransferase (ALT) [Срок оценки: From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)]
  • Change from baseline in aspartate aminotransferase (AST) [Срок оценки: From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)]
  • Change from baseline in gamma-glutamyl transferase (GGT) [Срок оценки: From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)]

Критерии участия

Критерии включения

  • Diagnosed with ALGS.
  • On (or starting) active odevixibat treatment.
  • Aged 6 months or older at the time of consent.

Критерии исключения

  • Currently participating in a clinical trial with odevixibat.
  • Currently participating in any interventional clinical trial for ALGS.
  • Have any contraindication to odevixibat as per the locally approved label.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Другое

Центры проведения

Франция · 8 центров
  • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant — Bron
  • CHU Dijon Bourgogne — Dijon
  • APHP - Hopital Bicetre - Paris Sud — Le Kremlin-Bicêtre
  • APHM - CHU Timone — Marseille
  • CHU de Montpellier - Hopital Saint Eloi — Montpellier
  • APHP - Hopital Necker-Enfants Malades — Paris
  • CHU de Toulouse - Hopital Paule de Viguier — Toulouse
  • APHP - Centre Hepato-Biliaire Hospital Paul Brousse — Villejuif
Италия · 6 центров
  • Azienda Ospedaliero Universitaria Meyer — Florence
  • Azienda Ospedaliera Di Rilievo Nazionale Santobono Pausilipon — Naples
  • University Hospital Of Padova — Padova
  • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu — Roma
  • A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Infantile Regina Margherita — Torino
  • Ospedale Universitario Di Udine — Udine

Идентификаторы

NCT: NCT07585097 · CLIN-60240-034

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗