Меню
Набор скоро начнётся NCT07582484

Gene Therapy Trial for CLN6 Batten Disease

Фаза I / Фаза II С лечением CLN6 Batten Disease Batten's Disease Neuronal Ceroid Lipofuscinosis CLN6

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: scAAV9.CB.CLN6 (dose: 1.5E14 vector genomes).
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: CLN6, Batten Disease, Batten's Disease, Neuronal Ceroid Lipofuscinosis CLN6. Базовые параметры: от 4 мес. · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

Phase 1/2b Gene Transfer Clinical Trial for Variant Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis (CLN6 Batten Disease), Delivering the CLN6 Gene by Self-Complementary AAV9

Обзор

The goal of this clinical trial is to learn if a gene therapy called scAAV9.CB.CLN6 can treat children with CLN6 Batten disease (variant late infantile neuronal ceroid lipofuscinosis). The main questions it aims to answer are if he gene therapy safe and well tolerated, and if the gene therapy help slow disease progression or improve symptoms. Participants will: Receive a single dose of the gene therapy through an injection into the fluid around the spinal cord (intrathecal administration) Have regular study visits over 2 years for safety checks and assessments of disease progression Be followed for an additional 3 years in a long-term follow-up study

Вмешательства

  • Препарат scAAV9.CB.CLN6 (dose: 1.5E14 vector genomes)
    self-complementary adeno-associated viral vector, serotype 9 (scAAV9), which contains the human CLN6 gene under the control of a hybrid CMV/CB promoter

Первичные конечные точки

  • Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events as Assessed by CTCAE Version 5.0 [Срок оценки: From informed consent through Month 24]
Вторичные конечные точки (2)
  • Change From Baseline in Hamburg Rating Scale Score [Срок оценки: Baseline, Day 28, Month 3, Month 6, Month 9, Month 12, Month 18, and Month 24]
  • Change From Baseline in Weill-Cornell Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis Scale Score [Срок оценки: Baseline, Day 28, Month 3, Month 6, Month 9, Month 12, Month 18, and Month 24]

Критерии участия

Критерии включения

  • Diagnosis of CLN6
  • At least 4 months old

Критерии исключения

  • Presence of another inherited neurologic disease
  • Prior stem cell transplantation
  • Prior gene transfer, gene editing, or viral vector therapy

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Одна группа
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 1 центр
  • University of California, San Diego - Rady Children's — La Jolla

Идентификаторы

NCT: NCT07582484 · CGGF-CLN6-001

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗