Меню
Набор скоро начнётся NCT07579910

Intracerebroventricular Tralesinidase Alfa in Participants With MPS IIIB (Sanfilippo Syndrome Type B)

Фаза III С лечением MPS IIIB

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: Tralesinidase alfa (TA).
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: MPS IIIB. Базовые параметры: 1 год — 5 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Phase 3, Randomized, Single-blind, Parallel Group, Controlled, Multicenter Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of Intracerebroventricular Tralesinidase Alfa Treatment Compared to Standard of Care in Mucopolysaccharidosis Type IIIB (MPS IIIB, Sanfilippo Syndrome Type B)

Обзор

The primary objectives of this study are to evaluate the effects of Tralesinidase Alfa (TA) on cognition

Вмешательства

  • Препарат Tralesinidase alfa (TA)
    TA study drug is a sterile solution for ICV infusion.

Первичные конечные точки

  • Change from Baseline in Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition, Cognition Domain (BSID-III-C) Raw Score [Срок оценки: Baseline to Week 260 (approximately 5 years)]

Критерии участия

Критерии включения

Has a diagnosis of MPS IIIB confirmed by deficient NAGLU enzyme activity during screening.

Has nonattenuated severe MPS IIIB by the Genotype and Clinical Assessment Committee.

Is ≥1 and ≤5 years of age with BSID-III-C raw score of <70. Is male or female as identified at birth.

Критерии исключения

Genotyped for a known MPS IIIB variant associated with an attenuated phenotype or has a sibling with a known attenuated phenotype.

Has another neurological illness that may have caused cognitive decline (e.g., trauma, meningitis, or hemorrhage) before study entry.

Has received stem cell, gene therapy, or enzyme replacement therapy for MPS IIIB.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Рандомизированное
Модель
Параллельные группы
Маскирование
Простое слепое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.

Идентификаторы

NCT: NCT07579910 · 250-301

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗