Меню
Набор скоро начнётся NCT07554924

A Phase I/II Clinical Study to Evaluate SKG0201 Injection in Subjects With Spinal Muscular Atrophy Type I

Фаза I / Фаза II С лечением Spinal Muscular Atrophy 1

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: SKG0201 Injection.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Spinal Muscular Atrophy 1. Базовые параметры: до 180 Days · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Китай
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Multicenter, Open-label, Dose-escalation Phase I/II Clinical Study to Evaluate the Safety, Preliminary Efficacy and Immunogenicity of SKG0201 Injection in Subjects With Spinal Muscular Atrophy Type I

Обзор

This is a phase I/II clinical study to evaluate the safety, preliminary efficacy and immunogenicity of SKG0201 injection in subjects with Spinal Muscular Atrophy Type I.

Подробное описание

This is a multicenter, open-label, dose-escalation phase I/II clinical study to evaluate the safety, preliminary efficacy and immunogenicity of SKG0201 injection in subjects with Spinal Muscular Atrophy Type I (SMA I).

Вмешательства

  • Генная терапия SKG0201 Injection
    SKG0201 is a recombinant adeno-associated virus (rAAV) vector-based gene therapy product.

Первичные конечные точки

  • Incidence of AEs and SAEs [Срок оценки: to 18 months of age]
  • Incidence and characteristics of DLT [Срок оценки: 4 weeks]
Вторичные конечные точки (3)
  • Survival rate [Срок оценки: 14 months of age]
  • CHOP-INTEND score changes from baseline [Срок оценки: to 18 months of age]
  • The proportion of subjects whose CHOP-INTEND score reached 40 or above [Срок оценки: to 18 months of age]

Критерии участия

Критерии включения

  • Type I SMA, defined by bi-allelic mutations in the SMN1 gene.
  • Clinical history and signs are consistent with type I SMA, such as hypotonia, delayed motor function development, and poor head control.
  • On the day of administration, the age of the subjects do not exceed 180 days after birth.

Критерии исключения

  • Pulse oximetry < 96% saturation at screening while the patient is awake or asleep without any supplemental oxygen or respiratory support.
  • Weight-for-age below the 3rd percentile for the same sex and age based on WHO Child Growth Standards.
  • Active viral infection.
  • In the presence of other severe infections or diseases that require systemic anti-infection treatment.
  • Known allergy to prednisolone, other glucocorticoids, or SKG0201's excipients.
  • Clinically significant abnormal laboratory values prior to administration.
  • Previously used Zolgensma or other SMA gene therapy drugs, or currently participating in other SMA clinical studies on therapeutic drugs.
  • Having previously undergone major surgery or expected to undergo major surgery during the study assessment period.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Последовательный дизайн
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

Китай · 3 центра
  • Peking University First Hospital — Пекин
  • Children's Hospital of Fudan University — Шанхай
  • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine — Ханчжоу

Идентификаторы

NCT: NCT07554924 · SKG0201-101

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗