Меню
Идёт набор NCT07531719

A Study of Risdiplam in Participants With Type I and Type II Spinal Muscle Atrophy (SMA)

— Наблюдательное Spinal Muscle Atrophy

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Spinal Muscle Atrophy. Базовые параметры: до 5 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Египет
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Non-Interventional, Multi-Center Study Investigating the Outcomes of Risdiplam in Type I and Type II Spinal Muscle Atrophy Patients

Обзор

This multicenter, non-interventional, prospective study with a retrospective component aims to evaluate the real-world clinical outcomes, safety profile, and motor function improvements of Risdiplam treatment in participants with Type I and Type II Spinal Muscle Atrophy over 24 months of treatment. The study will allow retrospective collection of medical history data and previous participants visits from the medical records.

Первичные конечные точки

  • Change From Index Date in Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP-INTEND) Score at Month 12 [Срок оценки: Baseline, Month 12]
  • Change From Index Date in Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) Score at Months 12 [Срок оценки: Baseline, Months 12]
Вторичные конечные точки (12)
  • Change From Index Date in CHOP-INTEND Score at Month 24 [Срок оценки: Baseline, Month 24]
  • Percentage of Participants with CHOP-INTEND Score Improvement ≥ 4 Points Compared to Index Date at Months 12 and 24 [Срок оценки: Baseline, Months 12 and 24]
  • Percentage of Participants with CHOP-INTEND Score ≥ 40 at Months 12 and 24 [Срок оценки: At Months 12 and 24]
  • Change From Baseline in HFMSE Score at Month 24 [Срок оценки: Baseline, Month 24]
  • Number of Participants who Require Ventilatory Assistance [Срок оценки: Up to 2 years follow-up per participant]
  • Duration of Ventilation [Срок оценки: Up to 2 years follow-up per participant]
  • Time Until Permanent Ventilation [Срок оценки: Up to 2 years follow-up per participant]
  • Overall Survival at Month 24 [Срок оценки: At Month 24]
  • Ventilation-free Survival [Срок оценки: Up to 2 years follow-up per participant]
  • Change From Baseline in Growth Pattern [Срок оценки: Up to Month 24]
  • Number of Participants With Musculoskeletal Abnormalities [Срок оценки: Up to Month 24]
  • Time to Loss of Swallowing Function Assessed by the Study Physician [Срок оценки: Up to Month 24]

Критерии участия

Критерии включения

  • Maximum age to be 6 months for type I participants and 5 years for type II participants at the time of diagnosis.
  • Participants must start/have started treatment with Risdiplam within 6 months of diagnosis.
  • Participant to be receiving adequate nutrition and hydration at index date, in the opinion of the Investigator.
  • Participant to be adequately recovered from any acute illness at the time index date.

Критерии исключения

  • Participants not receiving treatment for disease with Risdiplam according to standard of care and in line with the current summary of product characteristics (SPC)/local labeling.
  • Participants not receiving the Roche studied medicinal product, but a biosimilar.
  • Concomitant or previous administration in any investigational drug or device study.
  • Concomitant or previous administration of approved treatment for SMA other than Risdiplam.
  • Unstable gastrointestinal, renal, hepatic, endocrine or cardiovascular system diseases at index date.
  • Participants requiring invasive ventilation or tracheostomy at index date.
  • Participants requiring awake non-invasive ventilation due to respiratory insufficiency or with awake hypoxemia with or without ventilator support or with history of respiratory failure or severe pneumonia, and have not fully recovered their pulmonary function at the time of index date.
  • Severe contractures of joints of lower limbs and upper limbs at the time of index date.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Когортное

Центры проведения

Египет · 2 центра
  • Neurology Department, Ain Shams University Hospitals — Cairo
  • Air Force Specialized Hospital — Cairo

Идентификаторы

NCT: NCT07531719 · ML45655

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗