Меню
Набор по приглашению NCT07527975

Long-Term Follow-up: Phase I/II Clinical Study to Evaluate the Safety and Efficacy of the Infusion of RP-L102

— Наблюдательное Fanconi Anemia

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: RP-L102.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Fanconi Anemia. Базовые параметры: Без ограничений · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США, Испания, Великобритания
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Обзор

Long-Term Follow-up: Phase I/II clinical study to evaluate the safety and efficacy of the infusion of RP-L102

Подробное описание

Following the end of participation in Study(RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118), patients will be offered enrollment into this LTFU protocol. Patients will be followed for up to 15 years following the RP-L102 infusion in the parent study, until the patient dies, withdraws consent, or is lost to follow-up (whichever occurs first).

For all follow-up visits, remote evaluation facilitated by local health care providers (with blood sample shipment to relevant laboratory facilities) is permitted; however, visits to the study center are required for up to 2 years post- RP-L102 infusion. Study center visits are encouraged when feasible, especially in years 2 through 5 following gene therapy administration. Blood samples will be archived and tested when clinically or scientifically indicated, as in the event of development of a second malignancy.

Вмешательства

  • Биопрепарат RP-L102
    CD34+ enriched cells from subjects with Fanconi anemia subtype A (FA-A) transduced ex vivo with lentiviral vector carrying the FANCA gene, PGK-FANCA-WPRE

Первичные конечные точки

  • Survival in patients treated in the RP-L102 parent studies (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118). [Срок оценки: From infusion in parent study to 15-years post-infusion.]
  • Long term safety [Срок оценки: From infusion in parent study to 15-years post-infusion.]
  • Long-term persistence of the therapeutic LV (provirus) in hematopoietic cells in the bone marrow (BM) and blood. [Срок оценки: From infusion in parent study to 15-years post-infusion.]
  • Long-term clonality patterns. [Срок оценки: From infusion in parent study to 15-years post-infusion.]
  • Replication-competent lentivirus (RCL) in serum and peripheral blood cells. [Срок оценки: From infusion in parent study to 15-years post-infusion.]
  • Long-term stability and normalization of blood counts. [Срок оценки: From infusion in parent study to 15-years post-infusion.]
  • Phenotypic correction of BM and peripheral blood cells [Срок оценки: From infusion in parent study to 15-years post-infusion.]
  • Incidence of hematologic malignancies and solid organ tumors. [Срок оценки: From infusion in parent study to 15-years post-infusion.]

Критерии участия

Критерии включения

  • Enrolled in one of the RP-L102 parent studies (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118).
  • Received an autologous infusion of CD34+ enriched cells transduced ex vivo with LV vector carrying the FANCA gene, PGK-FANCA-WPRE (RP-L102), in the parent studies.
  • Able to adhere to the study visit schedule and other protocol requirements.
  • Has provided written informed consent and, as applicable, assent to participate in the current study in accordance with current regulatory requirements.

Критерии исключения

There are no criteria for exclusion in this study.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Только случаи

Центры проведения

США · 1 центр
  • Lucille Packard Children's Hospital, Stanford University — Palo Alto
Испания · 1 центр
  • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús — Madrid
Великобритания · 1 центр
  • University College London Great Ormond Street Institute of Child Health (GOSH) — London

Идентификаторы

NCT: NCT07527975 · RP-L102-0221-LTFU

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗