Идёт набор NCT07523581

EXACT Study: A Blinded Study in Patients With Alport Syndrome to Evaluate Exaluren Efficacy and Safety

Фаза II С лечением Alport Syndrome, X-Linked Alport Syndrome, Autosomal Recessive

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают: В протоколе указаны: Exaluren.
Кому может быть актуально: Состояния в реестре: Alport Syndrome, X-Linked, Alport Syndrome, Autosomal Recessive. Базовые параметры: от 12 лет · Все.
Что важно проверить: Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится: США, Великобритания
Следующий шаг: Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Delayed-Start Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Exaluren in Alport Syndrome Patients With Nonsense Mutations in COL4A3/4/5 Genes

Обзор

This is a randomized, double-Blind, placebo-controlled study to evaluate the efficacy and safety of exaluren in Alport Syndrome patients with nonsense mutations in COL4A3/4/5 genes. Targeted 24 patients aged 12 and older will be enrolled in the trial. The study will be comprised of the following periods for each participant: * a Screening period of up to 6 weeks (42 days) * a total Treatment Period of exaluren 0.75 mg/kg or placebo administered daily subcutaneously for 32 weeks: Part 1: patients are randomized to either exaluren or placebo for 16 weeks. Part 2: all patients across both randomized arms receive exaluren for 16 additional weeks. * a safety/efficacy Follow-up Period of 4 weeks after the last treatment

Вмешательства

Препарат Exaluren
Exaluren is a synthetic Eukaryotic Ribosome Selective Glycoside (ERSG)

Первичные конечные точки

The change in the degree of podocyte foot process effacement [Срок оценки: Baseline to Week 16]
The change in the degree of podocyte foot process effacement [Срок оценки: Baseline to Week 32]

Вторичные конечные точки (2)

The percentage change in Urine Protein Creatinine Ratio (UPCR) [Срок оценки: Baseline to Week 16]
The percentage change in Urine Protein Creatinine Ratio (UPCR) [Срок оценки: Baseline to Week 32]

Критерии участия

Критерии включения

A confirmed diagnosis of X-linked or autosomal recessive Alport Syndrome with a documented nonsense mutation of COL4A5 in a male or nonsense mutation of COL4A3 or COL4A4 (male or female)
eGFR>45 ml/min/1.73 m2
Urinary protein based on two spot urine collections \[urine protein/creatinine ratio (UPCR) ≥ 500 mg/g\]
Stable regimen of ACEi/ARB for at least 12 weeks before Day 1

Критерии исключения

History of any organ transplantation
Liver disease characterized by cirrhosis or portal hypertension. Participants with alanine aminotransferase (ALT), aspartate aminotransferase (AST), and/or a total bilirubin 1.5 times the upper limit of normal (ULN) will be excluded
History of dialysis
Acute kidney injury within 4 weeks before screening
Active dizziness

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет