Идёт набор NCT07513948

Daratumumab in Immune-mediated Thrombotic Thrombocytopenic Purpura

— Наблюдательное Thrombotic Thrombocytopenic Purpura, Acquired

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают: Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
Кому может быть актуально: Состояния в реестре: Thrombotic Thrombocytopenic Purpura, Acquired. Базовые параметры: 18 лет — 99 лет · Все.
Что важно проверить: Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится: Италия
Следующий шаг: Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

DarTTP: an Observational, International, Multicentric Study on Daratumumab in Immune-mediated Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (iTTP)

Обзор

Data about efficacy and safety of daratumumab in iTTP refractory or intolerant to standard immunosuppressive treatments are scarce. Therefore, the investigators aim at collecting evidence on a larger number of patients through a collaborative, international study.

Подробное описание

iTTP in an autoimmune disease caused by autoantibodies directed against the metalloproteinase ADAMTS13. Rituximab is the standard immune suppressive treatment suggested from international guidelines. However, 10-15% of patients do not achieve a sustained ADAMTS13 remission with rituximab, and a significant portion of responders eventually need re-treatment after 12 months or less. Other therapeutic options are scarce and based on old immunosuppressive agents or splenectomy, all burdened by relevant toxicity and lack of solid efficacy data. Recently, targeting CD20-negative long-lived plasma cells appears to be a promising strategy in refractory iTTP. The anti-CD38 monoclonal antibody daratumumab has been employed in selected iTTP patients with good results. However, evidence stems only from isolated case reports.

The DarTTP study aims to collect evidence on a larger number of patients about the efficacy and safety of daratumumab in iTTP subjects who are refractory or intolerant to previous immunosuppressive treatments. The primary endpoint is the proportion of patients with ADAMTS13 activity levels above 20% of normal at 6 months from the first daratumumab administration.

Первичные конечные точки

Proportion of responders to daratumumab [Срок оценки: From the first daratumumab administration to 12 weeks after the last dose]

Вторичные конечные точки (2)

Safety of daratumumab [Срок оценки: From the first daratumumab administration to 24 weeks after]
Duration of response [Срок оценки: From the date of the first documented ADAMTS13 activity >20% after the first dose of daratumumab until the date of ADAMTS13 relapse (i.e., ADAMTS13 activity <20%), assessed up to 3 years.]

Критерии участия

Критерии включения

patients with a confirmed diagnosis of iTTP (i.e., ADAMTS13 activity <10% with anti-ADAMTS13 antibodies detected);
aged ≥ 18 years;
male and female patients;
treated with daratumumab for iTTP.