Меню
Идёт набор NCT07505342

Remote Assessments and Genetic Determinants of Myotonic Dystrophy

— Наблюдательное Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) DM1

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1), DM1. Базовые параметры: 18 лет — 88 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

REACH DM - Remote Assessments and Genetic Determinants of Myotonic Dystrophy

Обзор

The goal of this observational study, conducted in participants' homes and requiring no travel to a study site, is to better understand disease variability in people with myotonic dystrophy type 1 (DM1) and to identify effective ways to measure symptoms. Myotonic dystrophy is one of the most variable diseases. Some people develop symptoms when they are young, others when they are much older. In the same family, some people may have mild problems, while others are strongly affected. The goal of this study is to find out more about what is causing these differences. To accomplish this, investigators will study the effects of DM1 on skeletal and smooth muscles, the heart, and the nervous system. Then, investigators will evaluate genetic differences with a blood sample. * Participants will receive a toolkit in the mail which includes all necessary equipment to participate in the study, including an iPad with video conferencing software. * Then the study team will connect with participants via videoconferencing for medical interview about DM1 symptoms and functional assessments * Participants will have their blood drawn in a lab in their community or using a home draw device, and ship it to us for research genetic analysis * Participants can chose to have their research genetic test result returned to them

Первичные конечные точки

  • Remote assessment of grip strength [Срок оценки: 12 months]
  • Remote assessment of cognitive function [Срок оценки: 12 months]
  • Remote assessment of activity [Срок оценки: 12 months]
  • Genetic test [Срок оценки: at baseline]
  • Timed Up and Go [Срок оценки: 12 months]

Критерии участия

Критерии включения

  • Age 18-88 years
  • Clinical diagnosis of DM1
  • English speaking
  • Able to provide informed consent
  • Available wifi

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Когортное

Центры проведения

США · 1 центр
  • University of Rochester — Rochester

Идентификаторы

NCT: NCT07505342 · STUDY00006466

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗