Меню
Набор скоро начнётся NCT07486752

BAG3-DCM Natural History Study

— Наблюдательное Dilated Cardiomyopathy (DCM) Cardiovascular Diseases Heart Diseases Genetic Diseases

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Dilated Cardiomyopathy (DCM), Cardiovascular Diseases, Heart Diseases, Genetic Diseases. Базовые параметры: от 18 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

An Observational Study of Patients With Dilated Cardiomyopathy (DCM) Associated With Pathogenic BAG3 Variants

Обзор

The goal of this international observational study is to learn about the natural history of Dilated Cardiomyopathy (DCM) arising from pathogenic BAG3 variants in adult patients ≥18 years of age.

Подробное описание

This is an observational study with both retrospective and prospective data collection. The study is designed to describe the natural history of BAG3-DCM including the signs and symptoms, key clinical events, and impact of the disease on quality of life as managed with the current standard of care. A hybrid (retrospective and prospective data collection) approach is being used to generate robust and longitudinal data.

Первичные конечные точки

  • Cardiac structure and function [Срок оценки: 48 months]
Вторичные конечные точки (9)
  • NYHA Classification [Срок оценки: 48 months]
  • Change in arrhythmias or risk factor for ventricular arrhythmias [Срок оценки: 48 months]
  • Heart rhythm and rate monitoring measures [Срок оценки: 48 months]
  • Cardiac biomarkers and blood proteomics [Срок оценки: 48 months]
  • Evaluate patient reported outcomes and quality of life measures [Срок оценки: 48 months]
  • Evaluate changes in health status [Срок оценки: 48 months]
  • Event free survival [Срок оценки: 48 months]
  • Anti-AAV9 titer [Срок оценки: 48 months]
  • Tissue expression of BAG3 protein and DCM features [Срок оценки: 48 months]

Критерии участия

Критерии включения

Subjects are eligible for inclusion into the study only if all the following criteria apply:

General:

  • Adult patients 18 years or older at the time of providing informed consent (i.e., signing the ICF).
  • Capable and willing to provide signed informed consent, which includes compliance with the requirements and restrictions listed in the ICF and protocol.
  • Diagnosis of DCM as defined by mild to moderate systolic dysfunction performed within 12 months of enrollment and confirmed by the principal investigator that the DCM is predominantly non-ischemic.
  • Documentation of a pathogenic or likely pathogenic variant in BAG3 by a CLIA-certified or equivalent genetic testing laboratory.
  • NYHA class I-III

Критерии исключения

All Cohorts:

1\. Concurrent enrollment in any other clinical investigation involving use of an investigational agent for any condition at time of enrollment to this study that could confound interpretation of this study results 2. Previous treatment with gene therapy 2. Gene testing indicates that the patient's arrhythmia or cardiomyopathy may be related to a genetic etiology other than BAG3 variant.

4\. NYHA class IV HF. 5. Presence or requirement for MCS or predicted need for MCS or heart transplantation within 6 months prior to enrollment.

6\. Prior heart transplantation. 7. Known infection with human immunodeficiency virus (HIV). 8. Unwillingness to comply with study procedures, including follow-up as specified by this protocol, or unwillingness to fully cooperate with the investigator.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Когортное

Центры проведения

Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.

Идентификаторы

NCT: NCT07486752 · RP-NI-A701-0146

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗