Меню
Идёт набор NCT07480564

Safety and Preliminary Efficacy of TSHA-102 Gene Therapy in Pediatric Females Aged >2 to <4 Years With Rett Syndrome

Фаза III С лечением Rett Syndrome

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: TSHA-102.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Rett Syndrome. Базовые параметры: 2 лет — 3 лет · Женщины.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

ASPIRE Study: A Multicenter, Open-Label Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Preliminary Efficacy of a Single Intrathecal Administration of TSHA-102, an AAV9-Delivered Gene Therapy, for the Treatment of Pediatric Females Aged >2 to <4 Years With Rett Syndrome

Обзор

The primary objectives of this study are to evaluate the safety, tolerability and preliminary efficacy of a single intrathecal (IT) dose of TSHA-102 in pediatric females with typical Rett syndrome.

Подробное описание

ASPIRE is an open-label study designed to evaluate the safety, tolerability and preliminary efficacy of TSHA-102 in 3 pediatric females aged 2 to less than 4 years old with typical Rett syndrome.

TSHA-102 is designed to target the genetic root cause of Rett syndrome by regulating the expression of MECP2 in cells. Each participant will be followed for the observation period of 5 years after TSHA-102 administration.

Вмешательства

  • Генная терапия TSHA-102
    TSHA-102 is a recombinant, non-replicating, self-complementary adeno-associated virus serotype 9 (scAAV9) vector encoding for the miniMECP2 gene. TSHA-102 is a one-time intrathecal (IT) administration.

Первичные конечные точки

  • Primary Safety [Срок оценки: Baseline through Week 25]

Критерии участия

Критерии включения

  • Pediatric females between the ages of 2 and less than 4 years old.
  • Participant has a clinical diagnosis of classic/typical Rett syndrome with a documented pathogenic mutation of the methyl-CpG-binding protein 2 (MECP2) gene that results in loss of gene function.
  • Participants must be willing to receive blood or blood products for the treatment of an AE if medically needed.
  • Participants and parent/caregiver must agree to reside within easy access to the study site prior to the baseline visit and at least 3 months after TSHA-102 treatment.

Критерии исключения

  • Participant has another neurodevelopmental disorder independent of the MECP2 loss-of-function mutation, or any other genetic syndrome with a progressive course.
  • Participant has a history of brain injury that causes neurological problems or had grossly abnormal psychomotor development in the first 6 months of life.
  • Participant has a diagnosis of atypical Rett syndrome or a MECP2 gene mutation that does not cause Rett syndrome.
  • Participant requires invasive ventilatory support.

Note: Other protocol defined inclusion/exclusion criteria may apply

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Одна группа
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 1 центр
  • Boston Children's Hospital — Boston

Идентификаторы

NCT: NCT07480564 · TSHA-102-CL-201

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗