Меню
Набор скоро начнётся NCT07476625

Efficacy and Safety of Thalidomide for Pediatric PFAPA Syndrome

Без фазы С лечением Periodic Fever, Aphthous Stomatitis, Pharyngitis, and Adenitis Syndrome

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: Thalidomide (50mg), Colchicine.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Periodic Fever, Aphthous Stomatitis, Pharyngitis, and Adenitis Syndrome. Базовые параметры: 3 лет — 18 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

Efficacy and Safety of Thalidomide in Treating Pediatric PFAPA Syndrome: A Multicenter Randomized Controlled Trial

Обзор

The goal of this clinical trial is to evaluate the efficacy and safety of thalidomide in the treatment of children with Periodic Fever, Aphthous Stomatitis, Pharyngitis, and Adenitis (PFAPA) syndrome. The study focuses on children diagnosed with PFAPA syndrome. The main questions it aims to answer are: Can thalidomide significantly reduce the frequency of febrile episodes in children with PFAPA syndrome? What is the safety profile and tolerability of thalidomide in this pediatric population? Researchers will compare the thalidomide group to a colchicine group to see if thalidomide is more effective in controlling recurrent fever and associated symptoms. Participants will: Take the assigned medication (thalidomide or colchicine) daily for a duration of 6 months. Attend follow-up visits every 4 weeks at the clinic. Maintain a diary to record the frequency of fever episodes and any other clinical symptoms. Undergo safety assessments and physical examinations during each scheduled visit.

Вмешательства

  • Препарат Thalidomide (50mg)
    The starting dose of thalidomide is 1 mg/kg/day, administered orally before bedtime. If febrile episodes persist during treatment, the dosage will be increased starting the day after the next fever (maximum dose not to exceed 2 mg/kg/day, with a maximum total dose of 100 mg/day).
  • Препарат Colchicine
    The starting dose of colchicine is 0.5 mg/day administered orally. If febrile episodes persist during treatment, the dosage will be increased starting the day after the next fever (maximum dose not to exceed 1.25 mg/day).

Первичные конечные точки

  • Proportion of Participants Achieving Complete Remission at 6 Months [Срок оценки: 6 months]
Вторичные конечные точки (9)
  • Complete Remission Rate at Multiple Time Points [Срок оценки: 3 months]
  • Complete Remission Rate at Multiple Time Points [Срок оценки: 9 months]
  • Complete Remission Rate at Multiple Time Points [Срок оценки: 12 months]
  • Partial Remission Rate [Срок оценки: 3 months]
  • Recurrence Rate Post-discontinuation [Срок оценки: 6 months post-treatment]
  • Recurrence Rate Post-discontinuation [Срок оценки: 12 months post-treatment]
  • Change in Growth Parameters (Z-scores) [Срок оценки: 6 months]
  • Change in Growth Parameters (Z-scores) [Срок оценки: 12 months]
  • Change in Inflammatory Markers [Срок оценки: 6 months]

Критерии участия

Критерии включения

  • Meet the 2019 Eurofever or 2020 CARRA diagnostic criteria for PFAPA syndrome.
  • Aged 3 to 18 years (inclusive) at the time of screening.
  • Have experienced at least 3 febrile episodes within the past six months.
  • History of responsiveness to glucocorticoid treatment during at least 3 previous episodes, but with continued recurrence. (Responsiveness is defined as normalization of body temperature within 24 hours after a maximum dose of 2 mg/kg \[up to 60 mg\] administered as a single or two divided doses).

Критерии исключения

1.Diagnosis of monogenic or other polygenic periodic fever syndromes. 2.Presence of immunodeficiency or neoplastic diseases. 3.Active bacterial, fungal, or viral infection during the screening period. 4.Prior treatment with immunosuppressive agents. 5.Prior use of thalidomide or colchicine. 6.Laboratory parameters at screening that meet any of the following (based on the most recent test result at the study hospital prior to the first dose):

  • White Blood Cell (WBC) count < 4 × 10⁹/L, Hemoglobin (HGB) < 100 g/L, or Platelet (PLT) count < 100 × 10⁹/L.
  • Serum Alanine Aminotransferase (ALT) > 2 times the Upper Limit of Normal (ULN).
  • Glomerular Filtration Rate (GFR/CCR) < 60 mL/min/1.73m².

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Рандомизированное
Модель
Параллельные группы
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.

Идентификаторы

NCT: NCT07476625 · SAHoWMU-CR2026-06-102

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗