Меню
Идёт набор NCT07473973

ENERGY 2: Evaluation of the Efficacy and Safety of INZ-701 in Infants With ENPP1 Deficiency

Фаза III С лечением Ectonucleotide Pyrophosphatase/phosphodiesterase1 Deficiency Autosomal Recessive Hypophosphatemic Rickets Generalized Arterial Calcification of Infancy 1

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: INZ-701.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Ectonucleotide Pyrophosphatase/phosphodiesterase1 Deficiency, Autosomal Recessive Hypophosphatemic Rickets, Generalized Arterial Calcification of Infancy 1. Базовые параметры: 0 лет — 1 год · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Бразилия, Франция, Венгрия, Италия, Саудовская Аравия +3
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

The ENERGY 2 Study: An Open-Label Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of INZ-701 in Infants With Ectonucleotide Pyrophosphatase/Phosphodiesterase 1 (ENPP1) Deficiency

Обзор

The primary purpose of ENERGY 2 (Study INZ701-105) is to assess the efficacy and safety of INZ-701 in infants with ENPP1 Deficiency.

Подробное описание

ENPP1 Deficiency is an ultra-rare genetic disorder in which inactivating mutations in the ENPP1 gene lead to a deficiency in the ENPP1 enzyme.

ENERGY 2 (Study INZ701-105) is a multicenter, single-arm, open-label Phase 3 study to assess the efficacy and safety of INZ-701 in infants with ENPP1 Deficiency.

The study will consist of a Screening Period of up to 60 days, a Treatment Period of 52 weeks, a 52-week Extension Period, and an End of Treatment (EOT) Visit 30 days after the last dose of INZ-701.

Вмешательства

  • Препарат INZ-701
    Recombinant fusion protein that contains the extracellular domains of human ENPP1 coupled with an Fc fragment from an immunoglobulin gamma-1 (IgG1) antibody.

Первичные конечные точки

  • To determine if INZ-701 increases inorganic pyrophosphate (PPi) levels [Срок оценки: 52 weeks (Baseline through Week 52)]
  • To determine if INZ-701 increases overall survival [Срок оценки: 52 weeks (Baseline through Week 52)]
Вторичные конечные точки (3)
  • To determine if INZ-701 prevents decline in cardiac ejection fraction [Срок оценки: 52 weeks (Baseline through Week 52)]
  • To determine if INZ-701 prevents heart failure [Срок оценки: 52 weeks (Baseline through Week 52)]
  • To determine if INZ-701 attenuates progression of arterial calcification [Срок оценки: 52 weeks (Baseline through Week 52)]

Критерии участия

Participants must meet all of the following:

Критерии включения

  • Infant aged ≤ 1 year at the time of enrollment.
  • Confirmed diagnosis of ENPP1 deficiency, based on genetic testing.
  • Clinical features consistent with generalized arterial calcification of infancy (GACI) (e.g., vascular calcification or cardiac involvement).
  • Medically stable to participate in a 52-week treatment study.
  • Written informed consent provided by a parent or legal guardian.

Критерии исключения

Participants will not be eligible if any of the following apply:

  • Receiving end-of-life or hospice care.
  • Prior treatment with INZ-701, unless received through an approved expanded access program.
  • Concurrent participation in another interventional clinical trial.
  • Planned major surgery during the study period that would interfere with study participation.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Одна группа
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

Бразилия · 1 центр
  • Hospital Universitario Pedro Ernesto/Rio de Janeiro — Rio de Janeiro
Франция · 1 центр
  • Hopital Necker - Enfants Malades — Paris
Венгрия · 1 центр
  • Gyermekgyogyaszat, DE — Debrecen
Италия · 1 центр
  • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer — Florence
Саудовская Аравия · 1 центр
  • King Faisal Specialist Hospital and Research Center — Riyadh
Испания · 1 центр
  • Hospital Sant Joan de Deu Edificio Consultas Externas. Unitat de Recerca — Barcelona
Turkey (Türkiye) · 1 центр
  • Umraniye Traiing and Research Hospital — Istanbul
Великобритания · 1 центр
  • Royal Manchester Children's Hospital — Manchester

Идентификаторы

NCT: NCT07473973 · INZ701-105

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗