Меню
Набор скоро начнётся NCT07459114

TGD001 Treatment in Thrombotic Microangiopathies

Фаза I / Фаза II С лечением Thrombotic Microangiopathies ITP Immune-Mediated Thrombocytopenia

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: TGD001.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Thrombotic Microangiopathies, ITP Immune-Mediated Thrombocytopenia. Базовые параметры: от 18 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

An Adaptive Dose Escalation and Expansion Basket Trial to Explore the Safety, Pharmacology, and Clinical Activity of TGD001 in Immune-Mediated Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (iTTP) and Other Thrombotic Microangiopathies

Обзор

This is a Phase 1/2, prospective, adaptive design trial of TGD001 in participants with suspicion or clinical diagnosis of acute immune thrombotic thrombocytopenic purpura (iTTP) episodes and participants with suspicion or clinical diagnosis of an acute Thrombotic Microangiopathy (TMA) episode. The trial is an open-label, dose escalation and expansion basket trial.

Подробное описание

In Part A, dose escalation of TGD001 is conducted in participants with suspicion or clinical diagnosis of immune thrombotic thrombocytopenic purpura (iTTP) in conjunction with their respective standard of care to identify a tolerated dose(s) with a pharmacological/clinical response to be evaluated in Part B.

Once a recommended dose of TGD001 is established in Part A, the dose expansion/basket part of the trial will commence. In Part B, "basket" cohorts of participants with iTTP and other Thrombotic Microangiopathies (TMAs) will receive single or repeat doses of TGD001 in conjunction with their respective standard of care to determine the TGD001 dose and treatment regimen with clinical effect in reducing the initial thrombus burden.

Baskets will include up to 20 participants each and may be combined based on emerging safety and efficacy findings. Baskets may be further expanded with the TGD001 dose(s) and regimen(s) that displayed the best clinical response as assessed by the Data Safety Management Committee up to a total of approximately 60 participants in Part B.

Вмешательства

  • Препарат TGD001
    IV bolus administration

Первичные конечные точки

  • Incidence of treatment emergent adverse events (safety and tolerability of TGD001) [Срок оценки: 90 days]
Вторичные конечные точки (11)
  • Change from baseline in lactate dehydrogenase (LDH) and other tissue damage markers [Срок оценки: 90 days]
  • Change from baseline in platelet count [Срок оценки: 90 days]
  • Time to resolution of the thrombotic episode [Срок оценки: 90 days]
  • Change from baseline of disease-related signs and symptoms using CTCAE v5.0 criteria [Срок оценки: 90 days]
  • Duration of ICU stay and hospitalization [Срок оценки: 90 days]
  • Occurrence of all-cause and disease-specific mortality [Срок оценки: 90 days]
  • Peak plasma concentration (Cmax) of TGD001 [Срок оценки: 90 days]
  • Area under the plasma concentration versus time curve (AUC) of TGD001 [Срок оценки: 90 days]
  • Time to maximum TGD001 plasma concentration [Срок оценки: 90 days]
  • Plasma half-life (t1/2) of TGD001 [Срок оценки: 90 days]
  • Number of participants with ADA [Срок оценки: 90 days]

Критерии участия

Критерии включения

  • 18 years old or older
  • Willing to sign an informed consent form
  • Willing to refrain from sexual intercourse or must use a contraceptive method that is highly effective for 90 days after the last dose of TGD001
  • Symptomatic acute TMA episode
  • Accessible to follow-up

Критерии исключения

  • Diagnosis other than TMA, which could account for the findings of thrombocytopenia and hemolytic anemia
  • Diagnosis of Shiga-toxin induced HUS
  • Known bone marrow/graft failure
  • Diagnosis of ongoing severe, uncontrolled Graft versus Host Disease
  • Received therapeutic plasma exchange (PEX) within 7 days prior to screening
  • Use of an anticoagulant and/or thrombolytics
  • Active internal bleeding
  • Any major bleeding episode within the past 30 days, or diagnosis of chronic bleeding conditions
  • Known gastrointestinal ulcer
  • Severe, uncontrolled hypertension, renal impairment requiring dialysis, or liver impairment, or active infection indicated by sepsis
  • Life expectancy less than 3 months independent of TMA disorder
  • Pregnant or breastfeeding

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Нерандомизированное
Модель
Последовательный дизайн
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.

Идентификаторы

NCT: NCT07459114 · TG1-CL-301

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗