Меню
Идёт набор NCT07457151

Danicopan PMS in Korea

— Наблюдательное Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. Базовые параметры: Без ограничений · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
South Korea
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

Danicopan Regulatory Post-Marketing Study in Korea

Обзор

As part of a post-approval commitment, the Korean health authority requests a study to characterize safety and effectiveness in patients who are treated with Danicopan as an add-on to ravulizumab or eculizumab in normal clinical practice settings. This study is designed to assess the known safety profile or identify previously unsuspected adverse reactions and to evaluate the effectiveness of Danicopan under conditions of routine daily medical practice in Korea.

Подробное описание

The objectives of this study are to assess the safety and effectiveness of Danicopan in a real world setting in patients who are prescribed with the study drug under the approved indication in Korea.

Primary objective(s) To assess the safety of Danicopan as add-on therapy to a C5 inhibitor (Eculizumab or Ravulizumab)in patients with PNH in Korea.

Secondary objective(s) To assess effectiveness of Danicopan as add- on therapy to a C5 inhibitor (Eculizumab or Ravulizumab) in patients with PNH at 12 weeks.

Первичные конечные точки

  • Safety (adverse events (AEs), serious AEs (SAEs), adverse drug reactions (ADRs), serious ADRs (SADRs), unexpected AEs/ADRs), AESI [Срок оценки: Patient data will be gathered for up to 12 weeks from the first dose of the study drug.]
Вторичные конечные точки (4)
  • Change from baseline in hemoglobin (Hgb) at Week 12 [Срок оценки: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 or end of treatment (if treatment is discontinued before Week 12).]
  • Change from baseline in absolute reticulocyte count (ARC) at Week 12 [Срок оценки: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 orend of treatment (if treatment is discontinued before Week 12)]
  • Change from baseline in FACIT Fatigue scores at Week 12 [Срок оценки: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 orend of treatment (if treatment is discontinued before Week 12)]
  • Proportion of patients with transfusion avoidance* at Week 12(* Transfusion Avoidance: Defined as remaining free from red blood cell transfusions) [Срок оценки: Effectiveness variables will be assessed at Week 12 orend of treatment (if treatment is discontinued before Week 12)]

Критерии участия

Критерии включения

  • Patients eligible for and treated with Danicpan as add-on therapy to a C5 inhibitor (Eculizumab or Ravulizumab) in patient with PNH in Korea
  • Provision of a signed and dated written informed consent by the patient or their legally acceptable representative

Критерии исключения

  • Participation in any concurrent interventional trials during the period of study drug treatment
  • Other off-label indications according to the approved label in Korea

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Когортное

Центры проведения

South Korea · 4 центра
  • Research Site — Busan
  • Research Site — Hwasun-gun
  • Research Site — Seoul
  • Research Site — Seoul

Идентификаторы

NCT: NCT07457151 · D7332R00002

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗