One Gene, Two Diseases: the Pathologic Role of IGLV1-44 in AL Amyloidosis and POEMS
Ориентир для пациента и семьи
Простыми словами
Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.
- Что изучают
- Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
- Кому может быть актуально
- Состояния в реестре: AL Amyloidosis, POEMS Syndrome, Multiple Myeloma. Базовые параметры: 18 лет — 99 лет · Все.
- Что важно проверить
- Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
- Где проводится
- Италия
- Следующий шаг
- Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →
Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →
Обзор
By detailed sequence analysis and subsequent biophysical characterization of prototypic light chains, this project aims to identify sequence fingerprints in IGLV1-44 light chains leading to AL amyloidosis and POEMS syndrome. This understanding might help improve the risk stratification and early diagnosis of patients overexpressing pathologic IGLV1-44 LCs. Moreover, the development of nanobodies efficient in recognizing and stabilizing IGLV1-44 light chains which exert direct toxicity in cardiac AL amyloidosis and POEMS syndrome might form the basis for future development of therapeutic agents capable of counteracting IGLV1-44 light chain proteotoxicity.
Первичные конечные точки
- identify sequence fingerprints in IGLV1-44 light chains leading to AL amyloidosis and POEMS syndrome [Срок оценки: two years]
Критерии участия
Критерии включения
- Biopsy-proven diagnosis of systemic AL amyloidosis, POEMS syndrome or multiple myeloma
- Planned peripheral blood sampling +/- bone marrow aspiration
- Age > 18 years
- Willingness to allow use of clinical data and diagnostic leftovers of clinical specimens for research purposes through signing a written informed consent.
Критерии исключения
- Undefined monoclonal gammopathy or non-AL amyloidosis
- Patients fulfilling the criteria for complete hematologic response after anti-clonal therapy
- Age <18 years
- Failure to show willingness to allow use of clinical data and diagnostic leftovers of clinical specimens for research purposes.
Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.
Здоровые добровольцы: Нет
Дизайн исследования
- Модель наблюдения
- Когортное
Центры проведения
Италия · 1 центр
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo — Pavia
Идентификаторы
NCT: NCT07448935 · ALPS