Меню
Идёт набор NCT07448779

Investigating the Pathogenic Role of N-glycosylation in AL Amyloidosis: Molecular Bases, Diagnosis, and Treatment

— Наблюдательное AL Amyloidosis MGUS Multiple Myeloma Monoclonal Gammopathies

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: AL Amyloidosis, MGUS, Multiple Myeloma, Monoclonal Gammopathies. Базовые параметры: 18 лет — 99 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Италия
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Обзор

Immunoglobulin light chain (AL) amyloidosis is caused by a typically small, minimally proliferating bone marrow plasma cell clone secreting a patient-unique, unstable, aggregation-prone, toxic light chain (LC). The amyloidogenicity of LCs is encrypted in their sequence, yet molecular determinants of LC pathogenicity remain obscure. N-glycosylation has been long suspected to be a determinant of LC amyloidogenicity based on anecdotal reports of individual AL patients with a clonal LC displaying this post-translational modification. It is hypothesized that N-glycosylation fundamentally contributes to determining the amyloidogenicity of immunoglobulin LCs in a subset of patients with AL and might influence its clinical phenotype. It is further proposed that the synthesis and secretion of unstable LCs that also have to be N-glycosylated might reverberate on the biology of the plasma cell clone, possibly modulating the sensitivity toward different drugs and might represent itself a therapeutic target. The objective of our study is now to elucidate the molecular role of LC N-glycosylation in AL amyloidosis, exploit it for risk assessment, and define its potential impact on the biology of the underlying plasma cell clone and its drug sensitivity.

Первичные конечные точки

  • Dataset of full-length LC variable region sequences [Срок оценки: two years]
Вторичные конечные точки (3)
  • Clinical correlates of LC N-glycosylation [Срок оценки: two years]
  • Refinement of sequence-based prediction of LC amyloidogenicity [Срок оценки: two years]
  • Biologic and pharmacologic correlates of LC N-glycosylation [Срок оценки: two years]

Критерии участия

Критерии включения

  • Diagnosis of monoclonal gammopathy (e.g. AL amyloidosis, MGUS, MM, others)
  • Planned peripheral blood sampling +/- bone marrow aspiration
  • Age > 18 years
  • Willingness to allow use of clinical data and diagnostic leftovers of clinical specimens for research purposes through signing a written informed consent.

Критерии исключения

  • Lack of monoclonal gammopathy
  • Patients fulfilling the criteria for complete hematologic response after anti-clonal therapy
  • Age <18 years
  • Failure to show willingness to allow use of clinical data and diagnostic leftovers of clinical specimens for research purposes.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Когортное

Центры проведения

Италия · 1 центр
  • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia — Pavia

Идентификаторы

NCT: NCT07448779 · 2023-1731-GlycAL

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗