A Study to Investigate the Effects and Safety of SPG601 for the Treatment of Fragile X Syndrome in Male Participants
Ориентир для пациента и семьи
Простыми словами
Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.
- Что изучают
- В протоколе указаны: SPG601, Placebo.
- Кому может быть актуально
- Состояния в реестре: Fragile X Syndrome (FXS). Базовые параметры: 18 лет — 45 лет · Мужчины.
- Что важно проверить
- Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
- Где проводится
- Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
- Следующий шаг
- Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →
Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →
Официальное название
A Phase 2b/3, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Evaluate the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of SPG601 in Male Participants With Fragile X Syndrome
Обзор
This Phase 2b/3, randomized, double-blind, placebo-controlled, 2-part study will evaluate the efficacy, safety and tolerability of different dose regimens of SPG601 in adult male participants with Fragile X syndrome.
Подробное описание
This is a Phase 2b/3, randomized, double-blind, placebo-controlled, study designed to evaluate the efficacy, safety and tolerability of multiple dose regimens of SPG601 in male participants with FXS.
The study consists of two parts, Phase 2b, dose-regimen finding, 4-arm parallel design: Eligible participants will be randomized to receive SPG601 or matched placebo. Participants will receive study intervention over 4 weeks and will be followed up for 4 weeks after last dose of study intervention.
Phase 3, 2-arm parallel design: Eligible participants will be randomized 1:1 to receive SPG601 or matched placebo. The dose of SPG601 administered in the Phase 3 will be defined based on analysis of Phase 2b. Participants will receive study intervention over 12 weeks and will be followed up for 4 weeks after last dose of study intervention.
Вмешательства
- Препарат SPG601
synthetic small molecule - Препарат Placebo
Placebo
Первичные конечные точки
- Phase 2b: Change from baseline in Total Cognition Composite Change Sensitive Score from the NIH-TCB [Срок оценки: 8 weeks]
- Phase 2b: Change from baseline in EEG resting state relative power bands during rest [Срок оценки: 8 weeks]
- Phase 3:Change from baseline in Total Cognition Composite score from the NIH-TCB [Срок оценки: 12 weeks]
Вторичные конечные точки (12)
- Phase 2b: Change from baseline in Fluid Reasoning Composite Change Sensitive Scores from the NIH-TCB [Срок оценки: 8 weeks]
- Phase 2b: Change from baseline in Flanker Scores from the NIH-TCB [Срок оценки: 8 weeks]
- Phase 2b: Incidence, nature, and severity of adverse events (AEs) and serious adverse events (SAEs) [Срок оценки: 8 weeks]
- Phase 2b: Change from baseline in Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) throughout the study [Срок оценки: 8 weeks]
- Phase 2b: The PK parameters of SPG601 concentrations in plasma-Cmax [Срок оценки: 4 weeks]
- Phase 2b: The PK parameters of SPG601 concentrations in plasma-T 1/2 [Срок оценки: 4 weeks]
- Phase 3: Incidence, nature, and severity of adverse events (AEs) and serious adverse events (SAEs) [Срок оценки: 16 weeks]
- Phase 3: Change from baseline in Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) throughout the study [Срок оценки: 8 weeks]
- Phase 3: Change from baseline in Flanker Scores from the NIH-TCB [Срок оценки: 12 weeks]
- Phase 3: Change from baseline in Fluid Reasoning Composite Change Sensitive Scores from the NIH-TCB [Срок оценки: 12 weeks]
- Phase 3: Change from baseline to week 4 and week 8 in Total Cognition Composite score from the NIH-TCB [Срок оценки: 8 weeks]
- Phase 3: Change From Baseline in Behavioral Symptoms of Fragile X Syndrome Using the Aberrant Behavior Checklist (ABC) Total Score in Stratum [Срок оценки: 12 weeks]
Критерии участия
Критерии включения
- Adult males aged 18 to 45 years, inclusive
- Diagnosis of Fragile X as confirmed with genetic testing
- Patient must have caregiver
- Must be in good health with no significant medical history
Критерии исключения
- Any physical or psychological condition that prohibits study completion
- Uncontrolled seizures or history of epilepsy with a seizure in the past 6 months.
- Auditory or visual impairments that cannot be corrected
- History of suicidal behavior or suicidal ideation
- Screening vital signs that are abnormal per protocol specification
- ECG that are clinically significant abnormal
- History of substance abuse or dependence within 6 months
- Other investigational products within 30 days
- Unable to swallow capsules
Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.
Здоровые добровольцы: Нет
Дизайн исследования
- Распределение
- Рандомизированное
- Модель
- Параллельные группы
- Маскирование
- Четверное слепое
- Основная цель
- Лечение
Центры проведения
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Идентификаторы
NCT: NCT07439510 · SPG601-102 (CLARITY)