Меню
Идёт набор NCT07426419

An AAV Gene Therapy Trial of AFTX-201 in Adults With BAG3-Associated Dilated Cardiomyopathy (DCM)

Фаза I / Фаза II С лечением Dilated Cardiomyopathy (DCM) BAG3 Mutation Associated Dilated Cardiomyopathy

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: AFTX-201.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Dilated Cardiomyopathy (DCM), BAG3 Mutation Associated Dilated Cardiomyopathy. Базовые параметры: 18 лет — 55 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Phase 1/2 Multicenter, Open-Label, Dose-Escalation and Dose-Expansion Trial to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacodynamics, and Preliminary Efficacy of AFTX-201 Administered to Adult Participants With BCL2-Associated Athanogene 3 (BAG3) Mutation-Associated Dilated Cardiomyopathy: UPBEAT Trial

Обзор

This is a Phase 1/2, open-label, dose-exploration and dose-expansion, clinical trial evaluating the safety, tolerability, pharmacodynamics, and preliminary efficacy of a single intravenous infusion of AFTX-201 in adults with dilated cardiomyopathy caused by a BAG3 gene mutation

Подробное описание

Participants will receive a single intravenous infusion of AFTX-201 and will be followed for safety and clinical assessments. The study includes short-term safety monitoring and long-term follow-up for up to 60 months

Вмешательства

  • Генная терапия AFTX-201
    AFTX-201 is a gene therapy product consisting of the ATC-0187 capsid containing the BCL2-associated Athanogene 3 (BAG3) transgene. It is administered as a single intravenous infusion

Первичные конечные точки

  • Number of participants with treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (SAEs) [Срок оценки: Baseline through 12 months]
Вторичные конечные точки (6)
  • Change from baseline in pharmacodynamic biomarkers [Срок оценки: Baseline through 12 months]
  • Change from baseline in measurement of cardiac function including left ventricular ejection fraction (LVEF) [Срок оценки: Baseline through 12 months]
  • Change from baseline in measurement of cardiac function including peak oxygen consumption (pVO2) by cardiopulmonary exercise test (CPET) [Срок оценки: Baseline through 12 months]
  • Change from baseline in New York Heart Association (NYHA) functional class [Срок оценки: Baseline through 12 months]
  • Change from baseline in Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) [Срок оценки: Baseline through 12 months]
  • Number of participants with adverse events during long-term follow-up [Срок оценки: Baseline through 60 months]

Критерии участия

Критерии включения

Male or female, 18 to 55 years of age

Truncating mutation in BAG3

Dilated cardiomyopathy with left ventricular ejection fraction (LVEF) < 45%

NYHA Class II or III heart failure symptoms

NT-proBNP ≥ 300 pg/mL for subjects in sinus rhythm or paced rhythm, or ≥ 600 pg/mL for subjects in atrial fibrillation

Willing and able to sign informed consent and comply with study procedures

Критерии исключения

Prior myocardial infarction, heart transplant, or presence/requirement of a left ventricular assist device (LVAD)

IV therapy with positive inotropes, vasodilators, or diuretics for heart failure within 30 days prior to enrollment

Positive neutralizing antibodies to ATC-0187

Any condition that, in the investigator's opinion, would place the subject at undue risk or interfere with study participation or interpretation of results

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Одна группа
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 3 центра
  • University of Miami Hospital and Clinics — Miami
  • St. Lukes Hospital — Kansas City
  • Houston Methodist Hospital — Houston

Идентификаторы

NCT: NCT07426419 · AFTX-201-001

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗