Меню
Идёт набор NCT07401121

Safety and Tolerability Study of CTx1000 In Participants With Amyotrophic Lateral Sclerosis

Фаза I С лечением ALS (Amyotrophic Lateral Sclerosis)

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: AAV9 Gene therapy.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: ALS (Amyotrophic Lateral Sclerosis). Базовые параметры: 18 лет — 80 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Австралия
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

Koanewa: A First in Human, Phase 1b, Open-label, Non-randomised, Single Dose Study to Assess the Safety and Tolerability of CTx1000 in Participants Diagnosed With Amyotrophic Lateral Sclerosis

Обзор

This clinical study is in participants with Amyotrophic Lateral Sclerosis and is designed to evaluate the safety and tolerability of the gene therapy CTx1000.

Подробное описание

CTx1000 is an investigational gene therapy that encodes a degron for targeted degradation of TDP-43 following a single dose intra cisterna magna (ICM) delivery in participants diagnosed with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS).

Вмешательства

  • Препарат AAV9 Gene therapy
    Single dose gene therapy

Первичные конечные точки

  • To evaluate the safety and tolerability of CTx1000 in ALS diagnosed participants [Срок оценки: 52 weeks]
Вторичные конечные точки (3)
  • To evaluate the long-term safety and tolerability of CTx1000 in ALS diagnosed participants [Срок оценки: 3 years]
  • To evaluate the long-term pharmacodynamics and immunogenicity of CTx1000 in ALS diagnosed participants [Срок оценки: 3 years]
  • To evaluate the long-term efficacy of CTx1000 in ALS diagnosed participants [Срок оценки: 3 years]

Критерии участия

Критерии включения

  • Diagnosis of ALS in accordance with the revised El Escorial criteria and TRICALS risk score
  • An overall disease duration of ≤ 2 years after the participant's first symptoms
  • No or low circulating anti-AAV9 antibodies (titre ≤ 1:50
  • Stable dosing with a standard of care ALS medication (eg, riluzole and edaravone) and other prescription medications for 30 days prior to Screening
  • Not pregnant or breastfeeding, or willing to cease breastfeeding
  • All participants must use a barrier method of contraception

Критерии исключения

  • Any participants with genetic forms of ALS, including C9ORF72 repeat carriers, except for TARDBP gene variants, as confirmed by previous clinical history genetic testing
  • Any history of myocardial infarction or stroke within 6 months prior to Screening, or uncontrolled diabetes (HbA1C > 9%)
  • Positive test for cytomegalovirus, hepatitis C antibody (HCV), hepatitis B surface antigen (HBsAg), human immunodeficiency virus (HIV) antibody.
  • Inadequate organ function
  • Any participant with a current open tracheostomy

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Последовательный дизайн
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

Австралия · 1 центр
  • Macquarie University Hospital — Sydney

Идентификаторы

NCT: NCT07401121 · ALS-AAV9

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗