Меню
Идёт набор NCT07399730

Ravulizumab Outcomes in Polish Patients With aHUS

— Наблюдательное Atypical Hemolytic Uremic Syndrome

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: Ravulizumab.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Atypical Hemolytic Uremic Syndrome. Базовые параметры: от 18 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Польша
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Non-interventional Study Evaluating Ravulizumab Treatment Outcomes in Polish Patients With Atypical Hemolytic Uremic Syndrome

Обзор

This multicenter, observational cohort study uses retrospective collection of past medical history and prospective follow-up to capture longitudinal data on the management and clinical outcomes of patients with atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS) treated with ravulizumab as part of routine clinical practice under Poland's National Drug Program (NDP).

Вмешательства

  • Препарат Ravulizumab
    Ultomiris

Первичные конечные точки

  • Proportion of patient attaining Complete Thrombotic Microangiopathy (TMA) Response during observation (naïve) [Срок оценки: Up to 24 months]
  • Proportion of patients attaining/maintaining. Complete TMA Response during observation (switched) [Срок оценки: Up to 24 months]
Вторичные конечные точки (8)
  • Time to Complete TMA Response [Срок оценки: Up to 24 months]
  • Proportion of dialysis-free patients [Срок оценки: Up to 24 months]
  • Complete TMA response [Срок оценки: Up to 24 months]
  • Proportion of patients with lab results normalization during observation [Срок оценки: Up to 24 months]
  • Change from baseline in CKD stage, as evaluated by the physician over time [Срок оценки: Up to 24 months]
  • Change from baseline in proteinuria status over time [Срок оценки: Up to 24 months]
  • Change from baseline in the Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue (FACIT-Fatigue; adults) and Pediatric Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue (Peds FACIT-F; pediatric patients) score overtime (naïve) [Срок оценки: Up to 24 months]
  • Change form baseline in EQ- 5D-5L (adults) and EQ-5D-Y- 5L (paediatric patients) score overtime (naïve) [Срок оценки: Up to 24 months]

Критерии участия

Критерии включения

  • Patients of all ages diagnosed with atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS) who received treatment with ravulizumab under the National Drug Program (NDP) in Poland.
  • Patients who are willing to participate in the study and have provided informed consent by signing the informed consent form (ICF).

Критерии исключения

  • Individuals who intend to participate in a clinical trial for atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS) on or after the date of their first ravulizumab infusion through the National Drug Program.
  • Patients with cognitive impairments, those who are unwilling to participate, or those facing language barriers that hinder adequate comprehension or cooperation.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Когортное

Центры проведения

Польша · 10 центров
  • Research Site — Gdansk
  • Research Site — Katowice
  • Research Site — Katowice
  • Research Site — Krakow
  • Research Site — Lodz
  • Research Site — Poznan
  • Research Site — Poznan
  • Research Site — Warsaw
  • … и ещё 2 центра

Идентификаторы

NCT: NCT07399730 · D928BR00003

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗