Меню
Идёт набор NCT07373639

A Long-term Follow-up Study in Patients Who Received BEAM-101

— Наблюдательное Hemoglobinopathy Sickle Cell Disease

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: Long-Term Follow-up Study of patients who received BEAM-101.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Hemoglobinopathy, Sickle Cell Disease. Базовые параметры: 14 лет — 37 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Long-term Follow-up Study in Patients With Hemoglobinopathy Who Received Autologous CD34+ Edited Hematopoietic Stem Cells

Обзор

This is a Long-term Follow-up (LTFU) study in patients who received BEAM-101 in the parent study (Study BTX-AUT-001). Eligible patients who received BEAM-101 will be asked to participate in this LTFU study prior to completing Study BTX-AUT-001. Patients who enter into this study will be followed for 13 years (a total of 15 years after receiving BEAM-101).

Подробное описание

Patients who were treated with BEAM-101 in Study BTX-AUT-001 will be asked to sign an informed consent form (ICF) to enter this LTFU study (during the EOS/Month 24 visit for BTX-AUT-001). Patients in this study will have periodic safety and efficacy assessments per the schedule of assessments (SoA). Visits will occur annually through Year 5 following BEAM-101 administration and then every 3 years through Year 11, with a final visit at Year 15. Virtual/phone call check-in visits will occur every 6 months through Year 5 and then annually thereafter.

Вмешательства

  • Препарат Long-Term Follow-up Study of patients who received BEAM-101
    This is a Long-Term Follow-up Study of patients who received a single dose of BEAM-101 administered by IV following myeloablative conditioning with busulfan

Первичные конечные точки

  • Long-Term Safety Monitoring and Mortality Assessment [Срок оценки: Up to 13 years]
Вторичные конечные точки (10)
  • Proportion of patients without severe VOCs overtime [Срок оценки: Through year 15]
  • Duration of being severe VOC-free [Срок оценки: Through year 15]
  • Frequency of RBC transfusions over time [Срок оценки: Through year 15]
  • Proportion (%) of patients requiring treatment for SCD related complications [Срок оценки: Through year 15]
  • Total Hemoglobin (Hb) Concentration (g/dL) over time [Срок оценки: Through year 15]
  • Total Fetal Hemoglobin (HbF) Concentration (%) over time [Срок оценки: Through year 15]
  • Total Sickle Hemoglobin (HbS) Concentration (%) [Срок оценки: Through year 15]
  • Change from baseline in indirect bilirubin (mg/dL) overtime [Срок оценки: Up to year 5]
  • Change from baseline in haptoglobin (mg/dL) over time [Срок оценки: Up to year 5]
  • Change from baseline in reticulocyte (%) count over time [Срок оценки: Up to year 5]

Критерии участия

Критерии включения

  • Have received BEAM-101 in Study BTX-AUT-001 and are in the process of completing that study's end-of-study (EOS) visit.
  • Provide signed, written informed consent according to local institutional review board (IRB)/independent ethics committee (IEC) and institutional requirements.

Критерии исключения

  • There are no exclusion criteria for this study.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Только случаи

Центры проведения

США · 17 центров
  • University of Alabama at Birmingham — Birmingham
  • Phoenix Children's Hospital — Phoenix
  • Mayo Clinic Florida — Jacksonville
  • Children's Healthcare of Atlanta - Aflac Cancer and Blood Disorders Center- Egleston — Atlanta
  • Boston Children's Hospital — Boston
  • Henry Ford Cancer Center — Detroit
  • University of Minnesota — Minneapolis
  • Washington University School of Medicine in St. Louis — St Louis
  • … и ещё 9 центров

Идентификаторы

NCT: NCT07373639 · BTX-101-002

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗