Меню
Идёт набор NCT07361536

Cardiac Structure and Function in MPS

— Наблюдательное MPS I MPS IV A MPS - Mucopolysaccharidosis MPS IVA

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: MPS I, MPS IV A, MPS - Mucopolysaccharidosis, MPS IVA. Базовые параметры: 0 лет — 99 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

Cardiovascular Structure and Function in Mucopolysaccharidosis Types I and IVA

Обзор

The purpose of this study is to better understand how heart and blood vessel problems develop in people with Mucopolysaccharidosis (MPS). The investigators are looking at certain substances in the body called GAGs and proteoglycans to see how they affect the heart. The investigators also want to find reliable blood and urine markers that can help us track heart health and guide future treatments. This study aims to answer two main questions: 1. Do people with MPS show faster changes in their blood vessels over time (such as thickening or stiffening of the carotid artery) compared to people without MPS? 2. Do people with MPS have higher levels of certain proteins in their blood (such as clusterin and inflammatory markers) that are linked to blood vessel changes? What participants will do? Participants will complete the following tests once a year for 4 years: * Carotid ultrasound: an imaging test that looks at the blood vessels in the neck. * Echocardiogram: an ultrasound of the heart. * Blood draw * Urine collection These tests help the investigators track changes in heart and blood vessel health over time.

Первичные конечные точки

  • Cardiac and Carotid Structure and Function [Срок оценки: Year 1, Year 2, Year 3, and Year 4]
Вторичные конечные точки (1)
  • Measure biomarkers [Срок оценки: Year 1, Year 2, Year 3, and Year 4]

Критерии участия

Критерии включения

  • Any Participant with a molecularly confirmed diagnosis of mucopolysaccharidosis is eligible to enroll in this study
  • Any healthy participant without a diagnosis of mucopolysaccharidosis whose age and biological sex can be matched with an enrolled mucopolysaccharidosis participant
  • Parental / patient informed consent

Критерии исключения

  • Any reason that the investigators would deem a patient not eligible to participate in this study
  • Inability to participate in the assessments required for this study

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Да

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Случай-контроль

Центры проведения

США · 3 центра
  • Children'S Hospital of Orange County — Orange
  • University of Minnesota — Minneapolis
  • Saint Louis University — St Louis

Идентификаторы

NCT: NCT07361536 · 13984001 · 1R01HL173371-01A1

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗