Меню
Идёт набор NCT07358078

DemonsTTRate: A Global, Observational, Multicenter, Long-term Study of Patients With ATTR-CM in a Real-World Setting

— Наблюдательное Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy. Базовые параметры: от 18 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

DemonsTTRate: A Global, Observational, Multicenter, Long-term Study of Patients With Transthyretin-Mediated Amyloidosis With Cardiomyopathy in a Real-World Setting

Обзор

The purpose of this study is to: * Describe the clinical characteristics of adult patients with transthyretin-mediated amyloidosis with cardiomyopathy (ATTR-CM) treated with vutrisiran in routine clinical care * Describe treatment patterns of adult patients with ATTR-CM treated with vutrisiran in routine clinical care * Assess health-related quality of life (HRQOL) in adult patients with ATTR-CM treated with vutrisiran in routine clinical care * Assess healthcare resource use (HCRU) in adult patients with ATTR-CM treated with vutrisiran in routine clinical care Compare the long-term effectiveness of vutrisiran versus other approved ATTR-CM treatments in routine clinical care

Подробное описание

Each site will invite all eligible patients to participate. Patients will be followed for up to 5 years or until patient withdrawal of consent, loss to follow-up, death, or the end of the study, whichever comes first.

Первичные конечные точки

  • New York Heart Association (NYHA) Class [Срок оценки: From time of ATTR-CM diagnosis up to 5 years]
  • Outpatient Diuretic Intensification [Срок оценки: From time of enrollment for up to 5 years]
  • Norfolk Quality of Life - Diabetic Neuropathy (QOL-DN) Total Score [Срок оценки: From time of enrollment (if available) or ATTR-CM diagnosis up to 5 years]
  • Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) [Срок оценки: From time of enrollment (if available) or ATTR-CM diagnosis up to 5 years]
  • Patient Global Impressions - Change (PGI-C) [Срок оценки: From time of enrollment (if available) or ATTR-CM diagnosis up to 5 years]
  • Patient Global Impressions - Severity (PGI-S); [Срок оценки: From time of enrollment (if available) or ATTR-CM diagnosis up to 5 years]
  • Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication version 9 (TSQM-9) [Срок оценки: From time of enrollment (if available) or ATTR-CM diagnosis up to 5 years]

Критерии участия

Критерии включения

  • Has a diagnosis of ATTR-CM
  • Is initiating treatment with vutrisiran or another approved ATTR-CM therapy

Критерии исключения

  • Is enrolled in an interventional clinical trial

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Когортное

Центры проведения

США · 4 центра
  • Clinical Trial Site — Naples
  • Clinical Trial Site — Boston
  • Clinical Trial Site — New Brunswick
  • Clinical Trial Site — Memphis

Идентификаторы

NCT: NCT07358078 · ALN-TTRSC02-008

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗