Меню
Идёт набор NCT07347249

A Clinical Study to Assess Sutacimig in Participants With Congenital Factor VII Deficiency

Фаза II С лечением Congenital Factor VII Deficiency

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: Sutacimig, Sutacimig.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Congenital Factor VII Deficiency. Базовые параметры: 18 лет — 60 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Великобритания
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Clinical Study to Assess the Safety and Efficacy of Sutacimig in Participants With Congenital Factor VII Deficiency

Обзор

Open-label study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics, pharmacodynamics, and efficacy of a single dose of sutacimig monotherapy in participants with congenital FVII deficiency (FVIID).

Подробное описание

The objective is to administer a single dose of sutacimig and to evaluate safety, pharmacokinetics, and pharmacodynamics. Two cohorts may be evaluated. Cohort A is defined by participants with a FVII(a) level of \< 10%. Cohort B is defined by participants with a FVII(a) level of ≥10%.

Вмешательства

  • Препарат Sutacimig
    Sutacimig is a subcutaneously administered, bispecific antibody being developed as a prophylactic treatment option for congenital bleeding disorders.
  • Препарат Sutacimig
    Sutacimig is a subcutaneously administered, bispecific antibody being developed as a prophylactic treatment option for congenital bleeding disorders.

Первичные конечные точки

  • Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) [Срок оценки: Day 1 through Day 57]
Вторичные конечные точки (10)
  • Pharmacokinetic Parameter: Maximum observed plasma concentration (Cmax) of sutacimig [Срок оценки: Day 1 through Day 57]
  • Pharmacokinetic Parameter: Time to reach maximum observed plasma concentration (Tmax) [Срок оценки: Baseline through Day 57]
  • Pharmacokinetic Parameter: Area under the plasma concentration-time curve from time zero to last quantifiable concentration (AUClast) [Срок оценки: Day 1 through Day 57]
  • Pharmacokinetic Parameter: Area under the curve from time zero to extrapolated infinite time (AUCinf) [Срок оценки: Day 1 through Day 57]
  • Pharmacokinetic Parameter: Terminal elimination phase half-life (T1/2) [Срок оценки: Day 1 through Day 57]
  • Pharmacodynamic Parameter: Total Factor VII [Срок оценки: Day 1 through Day 57]
  • Pharmacodynamic Parameter: Factor VII Activity [Срок оценки: Day 1 through Day 57]
  • Pharmacodynamic Parameter: Prothrombin time (PT) Measurement [Срок оценки: Day 1 through Day 57]
  • Pharmacodynamic Parameter: Activated partial thromboplastin time (aPTT) Measurement [Срок оценки: Day 1 through Day 57]
  • Anti-drug antibody levels [Срок оценки: Day 1 through Day 57]

Критерии участия

Критерии включения

  • Age 18 to 60 years, inclusive, at the time of signing informed consent.
  • Diagnosis of FVIID defined by Factor VII:C activity < 10% documented on ≥ 2 different laboratory measurements by local laboratory assessment.
  • Severe bleeding history characterized by history of a major bleeding event and/or receipt of recombinant activated FVII or fresh frozen plasma as treatment for bleeding or a severe clinical bleeding history as defined by the Investigator.
  • Has the ability to provide informed consent to participate in the trial.

Критерии исключения

  • Presence of known inhibitors to FVII or FVIIa
  • History of clinically significant hypersensitivity associated with monoclonal antibody therapies.
  • History of venous or arterial thrombosis or thromboembolic disease, with the exception of catheter-associated superficial vein thrombosis.
  • Known thrombophilia risk by the following criteria: Homozygous Factor V Leiden (FVL), compound heterozygous FVL/Prothrombin gene mutation, antithrombin <50%, congenital protein C, and protein S deficiency with levels <50%.
  • Clinically significant comorbidity that may interfere with study participation.
  • Use of concomitant therapy not permitted during the study (i.e., other platelet inhibitors, desmopressin, fibrinolysis inhibitors, except if used as local treatment \[e.g., for oral bleeds\])
  • Female participants who are pregnant or breastfeeding.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Нерандомизированное
Модель
Последовательный дизайн
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

Великобритания · 1 центр
  • Royal London Hospital — London

Идентификаторы

NCT: NCT07347249 · HMB-001-201

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗