Меню
Набор скоро начнётся NCT07338422

HID-HSCT Versus IST as First-line Treatment for SAA

Без фазы С лечением Aplastic Anaemia

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: IST (ATG + CsA+TPORA), tranplantation.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Aplastic Anaemia. Базовые параметры: 14 лет — 70 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

Nonrandomized Controlled Study of HLA-Haploidentical Hematopoietic Stem Cell Transplantation Versus Immunosuppressive Therapy as First-Line Treatment for Severe Aplastic Anemia

Обзор

This study aims to compare the efficacy and safety of HLA-haploidentical hematopoietic stem cell transplantation (HLA-haplo HSCT) versus optimal immunosuppressive therapy (IST) as first-line treatments for severe aplastic anemia (SAA) through a real-world cohort design. The selection of treatment regimens for subjects is based on clinical decision-making in real-world practice, comprehensively considering factors including patient age, donor matching status, comorbidities, and treatment preferences, with non-randomized group allocation.

Вмешательства

  • Процедура IST (ATG + CsA+TPORA)
    The selection of treatment regimens for subjects is based on clinical decision-making in real-world practice, comprehensively considering factors including patient age, donor matching status, comorbidities, and treatment preferences, with non-randomized group allocation. Patients in the immunosuppressive therapy group receive a regimen comprising anti-thymocyte globulin (ATG) + cyclosporine A (CSA) + thrombopoietin receptor agonist (TPO-RA).
  • Процедура tranplantation
    The selection of treatment regimens for subjects is based on clinical decision-making in real-world practice, comprehensively considering factors including patient age, donor matching status, comorbidities, and treatment preferences, with non-randomized group allocation. Patients in the transplantation group undergo haploidentical hematopoietic stem cell transplantation (haplo-HSCT).

Первичные конечные точки

  • Failure Free Survival, FFS [Срок оценки: 2 year]
Вторичные конечные точки (6)
  • Overall Survival, OS [Срок оценки: 2 year]
  • Treatment Related Mortality, TRM [Срок оценки: 2 year]
  • hematology remission [Срок оценки: 2 year]
  • Infection incidence [Срок оценки: 2 year]
  • GVHD incidence [Срок оценки: 2 year]
  • QoL evaluation [Срок оценки: 2 year]

Критерии участия

Критерии включения

  • (1) Confirmed diagnosis of severe aplastic anemia, including very severe aplastic anemia, severe aplastic anemia, and hepatitis-associated severe aplastic anemia.

(2) Age 14-70 years. (3) No HLA-matched related donor available. (4) HIV negative, HBV negative, HCV negative. (5) No absolute contraindications to transplantation or immunosuppressive therapy.

(6) Signed informed consent form must be obtained before study procedures begin; for subjects aged 18 years or older, informed consent shall be signed by the patient themselves or direct family members. Considering the patient's medical condition, if the patient's own signature is medically inadvisable, the informed consent shall be signed by a legal guardian or the patient's direct family member.

Критерии исключения

  • Inherited bone marrow failure syndromes (IBMFS), including Fanconi anemia, dyskeratosis congenita, Shwachman-Diamond syndrome (SDS), etc.;
  • Clonal cytogenetic abnormalities or bone marrow examination suggesting pre-MDS or MDS;
  • Known severe allergy to ATG;
  • Previous allogeneic or autologous hematopoietic stem cell transplantation;
  • Previous solid organ transplantation;
  • Uncontrolled infection at enrollment, or requiring mechanical ventilation or hemodynamic instability;
  • Active HIV replication at enrollment, detectable HCV antibody positivity and HCV-RNA positivity within 90 days prior to enrollment, or HBsAg positivity; known seropositivity for HIV or active hepatitis C virus;
  • History of malignant tumors (except resected basal cell carcinoma or treated cervical carcinoma in situ);
  • Psychiatric disorders or other conditions that prevent compliance with study treatment and monitoring requirements;
  • Inability or unwillingness to sign the consent form;
  • Other special circumstances deemed ineligible by the investigator.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Нерандомизированное
Модель
Параллельные группы
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.

Идентификаторы

NCT: NCT07338422 · IIT2025089

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗