Phase 4, Double-blind Study Evaluating the Response on Computed Tomography (CT) Lung Density Decline Rates of Respreeza / Zemaira Weekly for 3 Years in Adults With alpha1 Antitrypsin Deficiency (AATD)
Ориентир для пациента и семьи
Простыми словами
Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.
- Что изучают
- В протоколе указаны: CE1226.
- Кому может быть актуально
- Состояния в реестре: Alpha1 Antitrypsin Deficiency, Alpha1-Proteinase Inhibitor Deficiency, Emphysema. Базовые параметры: 18 лет — 65 лет · Все.
- Что важно проверить
- Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
- Где проводится
- Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
- Следующий шаг
- Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →
Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →
Официальное название
A Phase 4, Multicenter, Double-blind, Study to Investigate the Efficacy, Safety, and Tolerability of 3 Active Doses of Respreeza® / Zemaira® Weekly Intravenous Infusions Administered Over 3 Years as Longterm Maintenance Therapy in Adult Subjects With Emphysema Related to Alpha1 Antitrypsin Deficiency
Обзор
This is a multicenter, parallel-group, double-blind, randomized phase 4 study designed to identify the optimal dose of CE1226 (2 active doses) to slow disease progression as assessed by reduced rates of annual lung density decline in alpha-1 antitrypsin (AAT) deficient participants over 3 years as compared with the marketed dose 60 milligrams per kilogram (mg/kg).
Вмешательства
- Биопрепарат CE1226
CE1226 will be administered via intravenous (IV) infusion weekly over 3 years.
Первичные конечные точки
- Annual rate of change in adjusted lung density [Срок оценки: From Baseline to Month 36]
Вторичные конечные точки (6)
- Annual rate of change in forced expiratory volume in 1 second percent predicted (FEV1%) [Срок оценки: From Baseline to Month 36]
- Annual rate of change in diffusion capacity of carbon monoxide (DLco) [Срок оценки: From Baseline to Month 36]
- Number of severe pulmonary exacerbations [Срок оценки: From screening up to Month 36]
- Duration of severe pulmonary exacerbations [Срок оценки: From screening up to Month 36]
- Number of participants experiencing treatment emergent adverse events (TEAEs) [Срок оценки: From screening up to Month 36]
- Percentage of participants experiencing TEAEs [Срок оценки: From screening up to Month 36]
Критерии участия
Критерии включения
- • Age greater than or equal to (>=) 18 and less than or equal to (<=) 65 years at the time of providing written informed consent.
- • Confirmed diagnosis of emphysema related to AATD with either the PiZZ, PiZ(null), or Pi(null/null) genotype with documented serum AAT levels less than (<) 11 micrometer (μM) (or < 50 mg/dL \[milligram/deciliter\]) at any time before the first administration of CE1226 on Day 1 (Baseline).
Критерии исключения
- • Participants should not have acute illness or pulmonary exacerbation within 6 weeks before the first administration of CE1226 on Day 1 (Baseline).
- • Participants should not have previously received gene therapy for AATD at any point.
- • Participants with liver disease secondary to AATD.
Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.
Здоровые добровольцы: Нет
Дизайн исследования
- Распределение
- Рандомизированное
- Модель
- Параллельные группы
- Маскирование
- Четверное слепое
- Основная цель
- Лечение
Центры проведения
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Идентификаторы
NCT: NCT07326592 · CE1226_4003 · 2025-522964-33-00