Меню
Набор по приглашению NCT07293546

Phase 1/2 Study of FRF-001, an AAV-9 Gene Therapy, in Patients With FOXG1 Syndrome (FS)

Фаза I / Фаза II С лечением FOXG1 Syndrome

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: FRF-001.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: FOXG1 Syndrome. Базовые параметры: 2 лет — 20 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

An Open-Label First-in-Human Phase 1/2 Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of FRF-001, an AAV-9 Gene Therapy Administered by Intracerebroventricular Injection in Participants With FOXG1 Syndrome

Обзор

The goal of this clinical trial is to learn if FRF-001 is a safe, tolerable, and efficacious treatment for children and adults with FOXG1 syndrome.

Вмешательства

  • Генная терапия FRF-001
    AAV-9 gene therapy delivered by intracerebroventricular injection

Первичные конечные точки

  • To evaluate the safety and tolerability of single-dose FRF-001 in participants with FOXG1 syndrome [Срок оценки: Through Week 104]
  • To evaluate the efficacy of single-dose FRF-001 in participants with FOXG1 syndrome [Срок оценки: Week 52 and Week 104]

Критерии участия

Критерии включения

  • Participant must have a FOXG1 mutation confirmed as likely pathogenic or pathogenic by whole exome sequencing, whole genome sequencing, gene panel, single gene testing, or microarray performed at an accredited lab, with clinical phenotype consistent with FS in the opinion of the investigator.
  • The participant, or the participant's parent or legal guardian, is registered at the time of signing the informed consent in the FRF Citizen Natural History Study.
  • The participant, or the participant's parent, legal guardian, or caregiver are willing and able to complete all aspects of the study, adhere to the study visit schedule, and comply with all assessments.

Критерии исключения

  • Another genetic mutation or clinical comorbidity which could potentially confound the typical FOXG1 syndrome phenotype; FOXG1 gene duplication; or FOXG1 gene deletions that include regions outside of the FOXG1 coding region.
  • Prior treatment with a gene, cell therapy, or investigational treatment for FS.
  • Concurrent enrollment in another clinical study unless it is observational (noninterventional) and the study that does not interfere with the requirements of the current protocol and does not have the potential to impact the evaluation of safety or efficacy of FRF-001.
  • Any current or prior condition or contraindication that would render the participant unable to safely receive prophylactic corticosteroids, as assessed and determined by the Investigator.
  • Contraindications to or unwilling to undergo MRI or lumbar puncture (LP) procedures.
  • Any medical condition, comorbidity, or anatomical abnormality that, in the opinion of the Investigator and/or the attending anesthesiologist, would contraindicate the safe administration of sedation or general anesthesia required for study procedures.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Одна группа
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 1 центр
  • Texas Children's Hospital (Baylor College of Medicine) — Houston

Идентификаторы

NCT: NCT07293546 · FRF-001-CL101

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗