Меню
Идёт набор NCT07290062

A Study to Investigate the Safety and Pharmacodynamics of a Single Intrathecal Injection (IT) of INS1202 in Participants With Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)

Фаза I С лечением Amyotrophic Lateral Sclerosis

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: INS1202.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Amyotrophic Lateral Sclerosis. Базовые параметры: 18 лет — 79 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Phase 1, Multicenter, Open-label, Dose-Finding Study to Investigate the Safety and Pharmacodynamics of a Single Intrathecal Injection of INS1202 in Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis

Обзор

The primary objective of this dose-finding study is to evaluate the safety, tolerability and pharmacodynamics of single dose of INS1202 via IT administration in participants ≥ 18 to \<80 years of age with ALS who carry superoxide dismutase type 1 (SOD1) mutations or harbor no known ALS-related genetic mutation.

Вмешательства

  • Генная терапия INS1202
    Suspension for injection.

Первичные конечные точки

  • Incidence and Severity of Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs) [Срок оценки: Up to 48 weeks]
Вторичные конечные точки (2)
  • Recommended Phase 2 Dose (RP2D) of INS1202-101 [Срок оценки: Up to 48 weeks]
  • Viral Vector Shedding Following the IT Administration of INS1202 by Droplet Digital Polymerase Chain Reaction (ddPCR) [Срок оценки: Baseline, Week 1, Week 2, Week 4, Week 16 and Week 32]

Критерии участия

Key Inclusion Criteria: -

  • Participant with body mass index (BMI) ≥18 kilograms per square meter (kg/m\^2).
  • Participant with symptomatic ALS as diagnosed by Gold Coast diagnostic criteria.
  • Sporadic ALS cohorts: Negative testing for known monogenic mutations associated with familial ALS.
  • SOD1-ALS (Cohorts 2 and 3 only): Confirmed pathogenic SOD1 mutation, with negative testing for other genetic mutations associated with familial ALS.
  • Any polymorphism or mutation in the coding region will require additional review by the Sponsor to determine compatibility with the study intervention.
  • Baseline ALSFRS-R ≥ 24.
  • ALS disease duration ≤ 42 months.

Key Exclusion Criteria: -

  • Previous treatment for ALS with cellular or gene therapies.
  • Any investigational medication or treatment (for ALS or other condition).

Note: Other protocol-defined inclusion/exclusion criteria may apply.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Нерандомизированное
Модель
Последовательный дизайн
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 5 центров
  • USA004 — La Jolla
  • USA002 — Palo Alto
  • USA001 — Columbia
  • USA007 — Columbus
  • USA006 — Philadelphia

Идентификаторы

NCT: NCT07290062 · INS1202-101

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗